Tratamentul cu celule stem pentru scleroza multiplă: ce ar trebui să știți

Terapia cu celule stem nu este autorizată pentru tratarea sclerozei multiple (SM). Dar această terapie experimentală prin studii clinice poate reduce semnificativ recăderile și poate încetini progresia bolii la unele persoane cu această afecțiune.

Morsa Images/Getty Images

Terapia cu celule stem este încă considerată experimentală, dar arată foarte promițătoare la unele persoane cu scleroză multiplă (SM).

Acest articol discută cercetările și beneficiile potențiale, riscurile și costurile utilizării terapiei cu celule stem pentru a trata SM.

De ce terapia cu celule stem poate ajuta simptomele SM?

În SM, celulele sistemului imunitar atacă în mod eronat mielina. Cu tratamentul cu celule stem, medicii folosesc chimioterapia pentru a distruge aceste celule imunitare existente. Apoi, ei introduc noile celule stem, care nu sunt pregătite pentru a ataca mielina. Acest lucru pare să încetinească sau să oprească progresia bolii.

Deocamdată, terapia cu celule stem este cel mai probabil să ajute persoanele care au inflamație activă sau recidive frecvente. Încă nu s-a demonstrat că poate repara daune grave sau îi ajută pe cei care au deja un nivel ridicat de handicap.

Termenii dintr-o privire

SM este o boală mediată imun care implică demielinizarea în sistemul nervos central. Simptomele pot include:

  • oboseală
  • probleme de echilibru și coordonare
  • probleme de vedere

Tratamentul poate implica terapia de modificare a bolii (DMT) și managementul simptomelor.

Celulele stem sunt celule nediferențiate. Ei sunt capabili să se dezvolte în orice fel de celulă. Oamenii de știință pot manipula celulele stem în celule specializate. Odată implantate, acestea pot înlocui sau ajuta la repararea celulelor deteriorate. Terapia cu celule stem poate reseta sistemul imunitar la persoanele cu SM.

Celulele stem hematopoietice se pot dezvolta în toate tipurile de celule sanguine din sânge și din sistemul imunitar. Autolog înseamnă că terapia folosește propriile celule stem mai degrabă decât celule donatoare.

Există diferite tipuri de terapie cu celule stem pentru SM?

Da, există diferite tipuri de terapii cu celule stem care sunt promițătoare.

În afară de celulele stem hematopoietice care se pot dezvolta în toate tipurile de celule sanguine, există și celule stem mezenchimale. Acestea sunt celule stem adulte care se găsesc în mai multe locuri ale corpului, inclusiv în măduva osoasă, piele și țesutul adipos.

Studiile clinice mai mici de mai bine de un deceniu au explorat siguranta si fezabilitate dintre aceste abordări specifice de celule stem și a constatat că este benefică pentru persoanele cu SM.

Este terapia cu celule stem eficientă pentru SM?

Cercetătorii analizează multe tipuri de celule stem care ar putea ajuta persoanele cu SM.

Dar majoritatea studiilor se concentrează pe transplantul autolog de celule stem hematopoietice (aHSCT).

  • O analiză din 2017 a analizat 15 studii aHSCT care au implicat persoane cu SM. La doi ani după terapie, 83% dintre participanți nu au avut nicio dovadă de activitate a bolii. La 5 ani, 67% încă nu aveau dovezi de activitate a bolii.
  • Un articol de revizuire din 2021 a constatat că aHSCT poate aduce beneficii persoanelor cu forme recidivante și active de SM. Autorii studiului au citat necesitatea unor studii mai mari și mai riguroase pentru a compara beneficiile terapiei cu celule stem față de cele mai recente DMT.
  • Un studiu clinic din 2020 a implicat terapia cu celule stem mezenchimale (MSC) la 48 de persoane cu SM progresivă. Medicii au tratat unele intratecal (IT), ceea ce înseamnă să le administreze în măduva spinării. Au tratat pe alții pe cale intravenoasă (IV). Pe parcursul unei urmăriri de 1 an, 58,6% din grupul MSC-IT și 40,6% din grupul MSC-IV nu au prezentat nicio dovadă de activitate a bolii. Aceasta comparativ cu 9,7% într-un grup placebo.

Terapia cu celule stem poate fi mai mult efectiv la creșterea timpului necesar pentru SM pentru a progresa, în comparație cu tratamentele standard pentru SM. Cu toate acestea, tratamentele cu eficacitate mai mare (cum ar fi Ocrevus, Alemtuzumab) nu au fost incluse în această analiză de cercetare.

Cum funcționează terapia cu celule stem?

Terapia cunoscută sub numele de aHSCT este un tratament unic, deși procesul are mai mulți pași. Este un tratament experimental, așa că detaliile variază în funcție de centrul de tratament. Iată elementele de bază:

  • Preparare: Veți lua medicamente care stimulează producția de celule stem producătoare de sânge. Un alt medicament le va ajuta să le mute din măduva osoasă în fluxul sanguin. Medicul dumneavoastră va recolta noile celule stem din sângele dumneavoastră și le va îngheța. Acest lucru durează de la 5 la 15 zile.
  • Chimioterapia: În spital, veți beneficia de chimioterapie intensivă pentru a distruge celulele imune existente.
  • Transplant: Medicul dumneavoastră va introduce celulele stem într-o venă.
  • Refacerea sistemului imunitar: Corpul tău va începe să producă noi globule albe. Este nevoie de aproximativ 3 până la 6 luni pentru ca sistemul imunitar să se refacă singur.

Şederea dumneavoastră la spital poate dura aproximativ 3 săptămâni. De asemenea, veți avea nevoie de vizite de urmărire pentru câțiva ani. Acestea includ evaluări medicale, RMN și teste de sânge.

Cine este eligibil pentru terapia stem dacă aveți SM?

Persoanele care au cele mai multe șanse de a beneficia de terapia cu celule stem sunt persoanele care:

  • au SM recidivanta
  • au sub 45 de ani
  • se poate deplasa independent
  • au SM de mai puțin de 10 ani
  • în ciuda utilizării DMT, au avut cel puțin două recidive clinice în anul precedent, cu dovezi ale activității bolii pe RMN

Dacă vă gândiți la terapia cu celule stem pentru SM, cel mai bine este să discutați mai întâi cu un specialist în SM. Ele pot ajuta la rezolvarea considerentelor de siguranță și vă pot îndruma către o locație acreditată.

Înainte de a putea merge mai departe, veți avea nevoie de o serie de teste pentru a vă asigura că sunteți în stare generală bună. Aceasta poate include:

  • electrocardiograma (ECT)
  • teste imagistice
  • analize de sange

Există riscuri sau efecte secundare?

În general, este considerat sigur, dar există efecte secundare și riscuri.

Chimioterapia atenuează sistemul imunitar, ceea ce crește șansele de infecții grave și alte probleme de sănătate. Potenţial complicatii ale terapiei cu celule stem includ:

  • mielosupresie cu neutropenie

  • anemie
  • număr scăzut de trombocite
  • afte bucale
  • boala grefă contra gazdă (dacă sunt utilizate celule donatoare)

A Recenzia 2019 articolul discută îmbunătățirea siguranței aHSCT de-a lungul anilor. Rata mortalității prin transplant a fost de 7,3% între 1995 și 2000. A scăzut la 0,7% între 2008 și 2016 și mai recent la 0,2%.

Până în prezent, Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) nu a aprobat terapia cu celule stem pentru tratamentul SM. Agentia avertismente că unele țări nu solicită revizuirea de reglementare a studiilor clinice. Acest lucru face dificil de știut dacă un tratament experimental cu celule stem este sigur.

Care este costul tratamentului cu celule stem?

A articol de cercetare 2020 a estimat costul aHSCT la aproximativ 150.000 USD.

Cu toate acestea, alte cercetări indică un cost între 7.000 și 10.000 USD per tratament.

Deoarece aceste terapii nu sunt încă aprobate de FDA, este posibil să nu fie acoperite de asigurare. Acest lucru poate însemna că chiar și coplățile și deductibilele fluctuante în mod obișnuit ar putea să nu se aplice.

Scopul terapiei cu celule stem este de a reporni sistemul imunitar și de a preveni atacurile de SM.

Deși este foarte promițător și este disponibil prin studii clinice, nu este aprobat de FDA pentru a trata SM.

Dacă sunteți interesat de terapia cu celule stem, un specialist în SM vă poate răspunde la întrebări și vă poate oferi îndrumări. Veți dori să vă asigurați că sunteți un candidat bun și că aveți de-a face cu o instituție acreditată.

Află mai multe

Discussion about this post

Recommended

Don't Miss