Exondys 51
Nume generic: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Clasa de medicamente: agenți diverși neclasificați
Ce este Exondys 51?
Exondys 51 funcționează ajutând organismul să producă o proteină numită distrofină. Distrofina este o proteină care ajută la stabilizarea structurii țesutului muscular și este necesară pentru dezvoltarea și funcționarea corespunzătoare a mușchilor. Fără distrofină, fibrele musculare pot deveni slabe și ușor deteriorate. Acest lucru poate afecta mișcarea voluntară, cum ar fi mersul pe jos.
Copiii cu distrofie musculară Duchenne au o mutație a unei gene care ar determina în mod normal organismul să producă distrofină.
Exondys 51 este utilizat la copiii cu distrofie musculară Duchenne (DMD). Acest medicament nu este un remediu pentru DMD, dar Exondys 51 poate reduce slăbiciunea musculară și pierderea musculară cauzată de această boală.
Exondys 51 a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pe o bază „accelerată”. În studiile clinice, unii copii au răspuns la acest medicament. Cu toate acestea, sunt necesare studii suplimentare pentru a determina dacă acest medicament este în general eficient în tratarea DMD.
Exondys 51 poate fi utilizat și în scopuri care nu sunt enumerate în acest ghid de medicamente.
Avertizări
Înainte ca copilul dumneavoastră să primească Exondys 51, spuneți medicului despre toate afecțiunile medicale sau alergiile copilului dumneavoastră și despre toate medicamentele pe care acesta le utilizează.
Înainte de a lua acest medicament
Spuneți medicului copilului dumneavoastră dacă orice injecție anterioară cu Exondys 51 a provocat o reacție alergică severă la copilul dumneavoastră.
Înainte ca copilul dumneavoastră să primească Exondys 51, spuneți medicului despre toate afecțiunile medicale sau alergiile copilului dumneavoastră și despre toate medicamentele pe care acesta le utilizează.
Deși Exondys 51 a fost utilizat în principal la copii, nu se știe dacă Exondys 51 ar putea fi dăunător dacă este utilizat în timpul sarcinii sau în timpul alăptării.
Cum se administrează Exondys 51?
Exondys 51 se administrează sub formă de perfuzie într-o venă. Un furnizor de servicii medicale vă va face această injecție.
Pentru a face injecția mai confortabilă, se poate aplica un medicament pentru amorțeală pe zona pielii unde va fi plasat acul IV.
Exondys 51 se administrează o dată pe săptămână. Acest medicament trebuie injectat lent, iar completarea perfuziei poate dura până la 1 oră.
Spuneți îngrijitorilor dumneavoastră dacă simțiți mâncărime, căldură, amețeală sau senzație de constricție în piept sau dificultăți de respirație atunci când se injectează Exondys 51.
Spuneți medicului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră are modificări în greutate. Dozele de Exondys 51 se bazează pe greutate, iar orice modificare poate afecta doza.
Ce se întâmplă dacă omit o doză?
Sunați medicul copilului dumneavoastră pentru instrucțiuni dacă pierdeți o programare pentru Exondys 51 al copilului dumneavoastră.
Ce se întâmplă dacă fac supradozaj?
Solicitați asistență medicală de urgență sau sunați la linia Poison Help la 1-800-222-1222.
Ce ar trebui să evit în timp ce primesc Exondys 51?
Urmați instrucțiunile medicului dumneavoastră cu privire la orice restricții privind alimentele, băuturile sau activitățile.
Exondys 51 efecte secundare
Obțineți asistență medicală de urgență dacă copilul dumneavoastră are semne de reacție alergică: urticarie; respirație dificilă; umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.
Efectele secundare frecvente ale Exondys 51 pot include:
-
durere, vânătăi, mâncărime, erupții cutanate sau alte iritații în care a fost injectat medicamentul;
-
vărsături;
-
dureri articulare;
-
probleme cu echilibrul; sau
-
simptome de răceală, cum ar fi nasul înfundat, strănut, durere în gât.
Aceasta nu este o listă completă a efectelor secundare și pot apărea altele. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.
Ce alte medicamente vor afecta Exondys 51?
Alte medicamente pot afecta Exondys 51, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de prescripție medicală și fără prescripție medicală, vitaminele și produsele din plante. Spuneți fiecăruia dintre furnizorii de asistență medicală ai copilului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care copilul le folosește acum și despre orice medicament pe care copilul începe sau încetează să îl folosească.
Întrebări frecvente populare
Care sunt noile medicamente pentru distrofia musculară Duchenne?
Noile medicamente aprobate de FDA pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) sunt Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) și Emflaza (deflazacort).
Distrofia musculară Duchenne (DMD) este o boală genetică care provoacă slăbiciune progresivă, pierderea funcției motorii și afectarea mușchilor scheletici și cardiaci. DMD, care nu are vindecare, afectează în primul rând bărbații începând din prima copilărie, de obicei între 2 și 3 ani.
Informatii suplimentare
Amintiți-vă, păstrați acest medicament și toate celelalte medicamente la îndemâna copiilor, nu împărtășiți niciodată medicamentele cu alte persoane și utilizați acest medicament numai pentru indicația prescrisă.
Consultați întotdeauna furnizorul dumneavoastră de asistență medicală pentru a vă asigura că informațiile afișate pe această pagină se aplică circumstanțelor dumneavoastră personale.
Discussion about this post