Onasemnogene abeparvovec Zolgensma Utilizări, efecte secundare și avertismente

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Nume generic: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Nume de marcă: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … arată toate cele 22 de mărci

Zolgensma (5,1-5,5 kg), Zolgensma (5,6-6,0 kg), Zolgensma (6,1-6,5 kg), Zolgensma (6,6-7,0 kg), Zolgensma (7,1-7,5 kg), Zolgensma (7,6-8,0 kg), Zolgensma ( 8,1-8,5 kg), Zolgensma (8,6-9,0 kg), Zolgensma (9,1-9,5 kg), Zolgensma (9,6-10,0 kg), Zolgensma (10,1-10,5 kg), Zolgensma (10,6-11,0 kg), Zolgensma (111,1-kg) 11,5 kg), Zolgensma (11,6-12,0 kg), Zolgensma (12,1-12,5 kg), Zolgensma (12,6-13,0 kg), Zolgensma (13,1-13,5 kg)

Forma de dozare: kit intravenos (20 trilioane vg/mL)
Clasa de medicamente: agenți diverși neclasificați

Ce este onasemnogene abeparvovec?

Onasemnogene abeparvovec este utilizat pentru a trata atrofia musculară spinală la copiii mai mici de 2 ani care au o mutație specifică a genei care afectează semnalele nervoase către mușchi.

onasemnogene abeparvovec poate să nu fie eficient la un copil care este complet paralizat sau este dependent de un ventilator pentru respirație.

Onasemnogene abeparvovec poate fi utilizat și în scopuri care nu sunt enumerate în acest ghid de medicamente.

Avertizări

Acest medicament poate provoca leziuni hepatice grave, în special la copiii care au deja probleme hepatice. Medicul dumneavoastră vă va efectua analize de sânge pentru a se asigura că copilul dumneavoastră nu are afecțiuni care ar face nesigură administrarea de onasemnogene abeparvovec.

Înainte de a lua acest medicament

onasemnogene abeparvovec poate provoca leziuni hepatice grave. Spuneți medicului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră a avut vreodată probleme cu ficatul.

Este posibil să nu fie sigur să vă alăptați copilul în timp ce el sau ea primește acest medicament. Întrebați medicul dumneavoastră despre orice risc.

Cum se administrează onasemnogene abeparvovec?

Medicul dumneavoastră vă va efectua analize de sânge pentru a se asigura că copilul dumneavoastră nu are afecțiuni care ar face nesigură administrarea de onasemnogene abeparvovec.

Onasemnogene abeparvovec se administrează sub formă de perfuzie într-o venă, de obicei o singură dată. Un furnizor de asistență medicală va oferi copilului dumneavoastră această injecție.

Acest medicament trebuie administrat lent, iar completarea perfuziei poate dura aproximativ 1 oră.

Copilului dumneavoastră i se pot administra medicamente cu steroizi pentru a ajuta la prevenirea efectelor secundare grave ale onasemnogene abeparvovec. Continuați să dați copilului dumneavoastră steroidul atât timp cât v-a prescris medicul dumneavoastră. Medicul poate reduce treptat doza pe măsură ce copilul dumneavoastră continuă să ia steroidul.

Copilul dumneavoastră va avea nevoie de teste de sânge frecvente pentru a-și verifica funcția hepatică.

Poate fi necesar ca copilul dumneavoastră să fie vaccinat împotriva virusului respirator sincițial (sin-SISH-ul) sau RSV. Urmați instrucțiunile medicului despre această vaccinare.

Dacă copilul dumneavoastră vărsă la scurt timp după ce a luat medicamentul steroizi, nu luați altă doză. Sunați medicul pentru instrucțiuni.

Ce se întâmplă dacă omit o doză?

Onasemnogene abeparvovec se utilizează în doză unică și nu are un program zilnic de dozare.

Ce se întâmplă dacă fac supradozaj?

Deoarece onasemnogene abeparvovec este administrat de un profesionist din domeniul sănătății într-un cadru medical, este puțin probabil să apară un supradozaj.

Ce ar trebui să evit în timp ce primesc onasemnogene abeparvovec?

Dacă copilul dumneavoastră ia și medicamente steroizi, copilul nu trebuie să primească anumite vaccinuri. Dacă copilul dumneavoastră trebuie să fie vaccinat, adresați-vă mai întâi medicului dumneavoastră înainte ca copilul dumneavoastră să primească vaccinul.

Onasemnogene abeparvovec poate trece în scaunele copilului dumneavoastră (mișcări intestinale). Timp de cel puțin 1 lună după ce copilul dumneavoastră primește o doză, evitați să lăsați scaunele copilului să intre în contact cu mâinile sau cu alte suprafețe. Purtați mănuși de cauciuc în timp ce curățați fluidele corporale ale copilului, manipulați gunoiul sau rufele contaminate sau schimbați scutecele. Sigilați scutecele folosite în pungi de unică folosință și aruncați-le la gunoi. Spălați-vă mâinile înainte și după îndepărtarea mănușilor. Spălați hainele murdare și lenjeriile de pat separat de alte rufe.

Onasemnogene abeparvovec efecte secundare

Obțineți ajutor medical de urgență dacă copilul dumneavoastră are semne de reacție alergică: urticarie; respirație dificilă; umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.

Sunați imediat medicul dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră are:

• icter (îngălbenirea pielii sau a ochilor); sau

• vânătăi ușoare, sângerări neobișnuite, pete violete sau roșii sub piele.

Reacțiile adverse frecvente ale onasemnogene abeparvovec pot include:

• vărsături; sau

• teste anormale ale funcției hepatice.

Aceasta nu este o listă completă a efectelor secundare și pot apărea altele. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

Onasemnogene abeparvovec informatii de dozare

Doza uzuală la copii pentru atrofia musculară spinală:

Înainte de perfuzie:
– Evaluează funcția hepatică prin examen clinic și teste de laborator (ALT, AST, bilirubină totală și timp de protrombină)
– Obține creatinină, hemograma completă (inclusiv hemoglobină și număr de trombocite) și troponina-I
-Evaluați prezența anticorpilor anti-AAV9

Corticosteroid
– Initiati corticosteroizi sistemici cu 1 zi inainte de perfuzia IV si continuati pentru un total de 30 de zile (echivalent cu prednisolon oral 1 mg/kg/zi)

Doză unică: 1,1 x 10(14) genomi vectoriali/kg IV printr-un cateter venos timp de 60 de minute

Comentarii:
-Consultați Alte comentarii/Sfaturi de administrare pentru îndrumări privind administrarea; etichetarea produsului de la producător oferă un tabel de doze care include volumul dozei (mL) în funcție de greutate.
-Utilizarea la pacienții cu atrofie musculară spinală avansată (de exemplu, paralizie completă a membrelor, dependență permanentă de ventilator) nu a fost evaluată.
-Siguranța și eficacitatea administrării repetate nu au fost evaluate.

Utilizare: Pentru tratamentul pacienților cu vârsta sub 2 ani cu atrofie musculară spinală cu mutații bi-alelice în gena neuronului motor de supraviețuire 1; deoarece tratamentul concomitent cu corticosteroizi poate afecta negativ dezvoltarea neurologică, perfuzia trebuie amânată până la atingerea vârstei gestaționale la termen corespunzătoare.

Ce alte medicamente vor afecta onasemnogene abeparvovec?

Alte medicamente pot afecta onasemnogene abeparvovec, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de prescripție medicală și fără prescripție medicală, vitaminele și produsele pe bază de plante. Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele actuale ale copilului dumneavoastră și despre orice medicament pe care copilul începe sau îl oprește.

Întrebări frecvente populare

Informatii suplimentare

Amintiți-vă, păstrați acest medicament și toate celelalte medicamente la îndemâna copiilor, nu împărtășiți niciodată medicamentele cu alte persoane și utilizați acest medicament numai pentru indicația prescrisă.

Consultați întotdeauna furnizorul dumneavoastră de asistență medicală pentru a vă asigura că informațiile afișate pe această pagină se aplică circumstanțelor dumneavoastră personale.