O nouă opțiune de medicament pentru o boală nervoasă rară
Agenția Europeană pentru Medicamente a recomandat un nou medicament pentru persoanele cu o boală numită miastenia gravis generalizată. Acest medicament se numește Klygefa, iar substanța sa activă este gefurulimab. Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman a dat această recomandare în septembrie 2026. Comisia Europeană va revizui acum această recomandare înainte de a lua o decizie finală. Dacă Comisia Europeană aprobă medicamentul, medicii din întreaga Uniune Europeană îl vor putea prescrie pacienților adulți.
Ce este miastenia gravis?
Miastenia gravis este o boală a sistemului nervos. Această boală afectează legătura dintre nervi și mușchi. Într-un corp sănătos, nervii trimit semnale către mușchi, iar apoi mușchii se mișcă. La o persoană cu miastenia gravis, sistemul imunitar atacă această legătură din greșeală. Acest atac face mai greu pentru mușchi să primească semnale de la nervi.
Principalul simptom al miasteniei gravis este slăbiciunea musculară. Această slăbiciune musculară afectează adesea ochii și poate cauza pleoapele căzute sau vedere dublă. Slăbiciunea musculară poate afecta și fața, gâtul, brațele și picioarele. Persoanele cu această boală spun adesea că mușchii lor se simt obosiți rapid, mai ales după activitate. Simptomele se pot agrava seara și se pot îmbunătăți după odihnă. În cazuri severe, boala poate afecta mușchii folosiți pentru respirație, iar această problemă poate deveni o urgență medicală.
Miastenia gravis este considerată o boală rară, dar apare la mii de oameni din toată Europa. Boala poate apărea la orice vârstă și apare atât la bărbați, cât și la femei. Femeile sunt mai des diagnosticate la o vârstă fragedă, în timp ce bărbații sunt diagnosticați mai des mai târziu în viață. Cauza exactă a bolii nu este pe deplin înțeleasă, dar cercetătorii cred că o combinație de factori genetici și de mediu joacă un rol.
Cum funcționează noul medicament
Klygefa aparține unui grup de medicamente care acționează asupra sistemului imunitar. Acest medicament blochează o parte a sistemului imunitar numită sistemul complement. Acest sistem ajută în mod normal organismul să lupte împotriva infecțiilor, dar în miastenia gravis, o parte a acestui sistem contribuie la deteriorarea conexiunii dintre nervi și mușchi. Prin blocarea acestei părți a sistemului, medicamentul își propune să reducă slăbiciunea musculară și să îmbunătățească funcționarea zilnică a pacienților.
Într-un studiu de 26 de săptămâni, Klygefa a arătat o îmbunătățire semnificativă statistic și clinic semnificativ a funcției zilnice și a severității bolii în comparație cu placebo, măsurată prin scoruri precum scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living. Acest medicament a îmbunătățit, de asemenea, calitatea vieții pacienților, iar aceste beneficii au continuat în faza de extindere a studiului. Niciun rezultat numeric, cum ar fi îmbunătățirile procentuale exacte, nu au fost încă publicate de către Agenția Europeană pentru Medicamente.
La ce se pot aștepta pacienții în continuare
Recomandarea din partea comitetului pentru medicamente nu este ultimul pas în procesul de aprobare. De obicei, Comisia Europeană ia decizia în câteva luni după o recomandare pozitivă. Odată ce Comisia Europeană aprobă un medicament, autoritățile naționale de sănătate din fiecare țară decid cu privire la prețul și rambursarea. Grupurile de pacienți salută adesea noi opțiuni de tratament pentru bolile rare, deoarece aceste boli pot avea foarte puține tratamente disponibile. Medicii care tratează miastenia gravis vor urma îndeaproape decizia oficială, deoarece această decizie va stabili când medicamentul devine disponibil pacienților.
Discussion about this post