La 1 mai 2026, Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite a aprobat un nou medicament pentru tratamentul cancerului de sân numit vepdegestrant, vândut sub numele de marcă Veppanu. Arvinas, compania care a dezvoltat acest medicament în parteneriat cu Pfizer, îl numește o terapie de primă clasă – o etichetă care surprinde cât de diferit este Veppanu față de tratamentele anterioare.
Ce face ca acest medicament să fie diferit
Majoritatea tratamentelor pentru cancerul de sân încearcă să blocheze receptorii de estrogen. Veppanu face ceva mai agresiv: îi distruge în întregime.
Medicamentul vepdegestrant (Veppanu) aparține unei clase numite medicamente himere care vizează proteoliză sau medicamente PROTAC. Un medicament PROTAC funcționează ca o combinație moleculară. Se leagă de două proteine simultan – receptorul de estrogen și o componentă celulară numită CRBN – și le apropie. Celula apoi etichetează receptorul de estrogen pentru eliminare și îl descompune complet. Cu mai puțini receptori disponibili, estrogenul își pierde capacitatea de a alimenta creșterea tumorii.
Acest mecanism îl diferențiază pe Veppanu de medicamentele mai vechi, cum ar fi fulvestrantul, care blochează doar receptorii de estrogeni fără a-i distruge. Veppanu este prima terapie PROTAC aprobată de Food and Drug Administration din SUA pentru orice boală.
Pentru cine se utilizează medicamentul Veppanu?
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a aprobat Veppanu pentru adulții cu un anumit tip de cancer de sân. Tumora trebuie să fie pozitivă pentru receptorul de estrogen și negativă pentru o proteină numită receptorul 2 al factorului de creștere epidermic uman. Pacientul trebuie să aibă, de asemenea, o mutație într-o genă numită ESR1.
Mutațiile ESR1 reprezintă o problemă clinică majoră. Când pacienții primesc terapie hormonală standard combinată cu o clasă de medicamente numite medicamente inhibitoare de CDK4/6, aceste mutații se dezvoltă în 40% până la 50% din cazuri. Mutațiile fac ca celulele canceroase să devină rezistente la tratamentul hormonal suplimentar. Pacienții cu aceste mutații se confruntă cu o progresie tumorală rapidă și au foarte puține opțiuni de tratament după ce terapia de primă linie eșuează.
Veppanu vizează în mod direct această rezistență la medicamente. Deoarece Veppanu funcționează prin degradarea receptorului de estrogen mutant, mai degrabă decât prin blocarea acestuia, mutația ESR1 nu protejează celula canceroasă așa cum ar face-o împotriva medicamentelor mai vechi.
Pentru a primi Veppanu, pacienții trebuie mai întâi să facă un test de diagnostic însoțitor numit Guardant360 CDx. Acest test de sânge detectează mutațiile ESR1 în ADN-ul tumorii. Food and Drug Administration din SUA a aprobat atât medicamentul, cât și testul de diagnostic în aceeași zi, ceea ce înseamnă că medicii pot identifica pacienții eligibili înainte de începerea tratamentului.
Dovezi din studiul clinic
Aprobarea se bazează pe datele dintr-un studiu clinic de fază 3 numit VERITAC-2. Acest studiu a înrolat 624 de adulți cu cancer de sân avansat sau cancer de sân metastatic cu receptor de estrogen pozitiv, receptor al factorului de creștere epidermic uman 2 negativ. Cercetătorii au repartizat aleatoriu pacienții să primească fie Veppanu, fie fulvestrant – tratamentul standard actual.
Printre pacienții cu mutații ESR1, cei care au luat medicamente Veppanu au trăit cu trei luni mai mult fără ca cancerul lor să crească, comparativ cu cei care au primit fulvestrant. Cercetătorii numesc această măsură supraviețuire fără progresie. Diferența a fost semnificativă din punct de vedere statistic, ceea ce înseamnă că era puțin probabil să fie rezultatul întâmplării.
Ce semnalează această aprobare
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a acordat aprobarea înainte de termenul limită de 5 iunie 2026 pe care l-a stabilit inițial – un semn al cât de serios au considerat autoritățile de reglementare nevoia nesatisfăcută în această populație de pacienți.
Pentru oncologi, Veppanu este un nou instrument pentru pacienții care au epuizat opțiunile de terapie hormonală. Pentru oamenii de știință, aprobarea validează un deceniu de cercetare în tehnologia PROTAC. Medicamentele care degradează proteinele, mai degrabă decât să le blocheze pur și simplu, ar putea, în principiu, să țintească multe boli în care medicamentele inhibitoare convenționale sunt insuficiente. Cancerul de sân este doar primul domeniu în care această abordare a câștigat aprobarea de reglementare.
Discussion about this post