Eteplirsen Utilizări, efecte secundare și avertismente

Eteplirsen

Nume generic: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Nume de marcă: Exondys 51
Forma de dozare: soluție intravenoasă (50 mg/ml)
Clasa de medicamente: agenți diverși neclasificați

Ce este eteplirsen?

Eteplirsenul funcționează ajutând organismul să producă o proteină numită distrofină. Distrofina este o proteină care ajută la stabilizarea structurii țesutului muscular și este necesară pentru dezvoltarea și funcționarea corespunzătoare a mușchilor. Fără distrofină, fibrele musculare pot deveni slabe și ușor deteriorate. Acest lucru poate afecta mișcarea voluntară, cum ar fi mersul pe jos.

Copiii cu distrofie musculară Duchenne au o mutație a unei gene care ar determina în mod normal organismul să producă distrofină.

Eteplirsenul este utilizat la copiii cu distrofie musculară Duchenne (DMD). Eteplirsenul nu este un remediu pentru DMD, dar eteplirsenul poate reduce slăbiciunea musculară și pierderea musculară cauzată de această boală.

Eteplirsenul a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pe o bază „accelerată”. În studiile clinice, unii copii au răspuns la acest medicament. Cu toate acestea, sunt necesare studii suplimentare pentru a determina dacă eteplirsenul este în general eficient în tratarea DMD.

Eteplirsenul poate fi utilizat și în scopuri care nu sunt enumerate în acest ghid de medicamente.

Avertizări

Înainte ca copilul dumneavoastră să primească eteplirsen, spuneți medicului despre toate afecțiunile medicale sau alergiile copilului dumneavoastră și despre toate medicamentele pe care acesta le utilizează.

Înainte de a lua acest medicament

Spuneți medicului copilului dumneavoastră dacă orice injecție anterioară cu eteplirsen a provocat o reacție alergică severă la copilul dumneavoastră.

Înainte ca copilul dumneavoastră să primească eteplirsen, spuneți medicului despre toate afecțiunile medicale sau alergiile copilului dumneavoastră și despre toate medicamentele pe care acesta le utilizează.

Deși eteplirsenul a fost utilizat în principal la copii, nu se știe dacă eteplirsenul ar putea fi dăunător dacă este utilizat în timpul sarcinii sau în timpul alăptării.

Cum se administrează eteplirsenul?

Eteplirsenul se administrează sub formă de perfuzie într-o venă. Un furnizor de servicii medicale vă va face această injecție.

Pentru a face injecția mai confortabilă, se poate aplica un medicament pentru amorțeală pe zona pielii unde va fi plasat acul IV.

Eteplirsen se administrează o dată pe săptămână. Acest medicament trebuie injectat lent, iar completarea perfuziei poate dura până la 1 oră.

Spuneți îngrijitorilor dumneavoastră dacă simțiți mâncărime, căldură, amețeală sau senzație de apăsare în piept sau dificultăți de respirație atunci când se injectează eteplirsen.

Spuneți medicului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră are modificări în greutate. Dozele de Eteplirsen se bazează pe greutate, iar orice modificare poate afecta doza.

Ce se întâmplă dacă omit o doză?

Sunați medicul copilului dumneavoastră pentru instrucțiuni dacă pierdeți o programare pentru injecția cu eteplirsen a copilului dumneavoastră.

Ce se întâmplă dacă fac supradozaj?

Solicitați asistență medicală de urgență sau sunați la linia Poison Help la 1-800-222-1222.

Ce ar trebui să evit în timp ce primesc eteplirsen?

Urmați instrucțiunile medicului dumneavoastră cu privire la orice restricții privind alimentele, băuturile sau activitățile.

Eteplirsen efecte secundare

Obțineți ajutor medical de urgență dacă copilul dumneavoastră are semne de reacție alergică: urticarie; respirație dificilă; umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.

Efectele secundare frecvente ale eteplirsenului pot include:

• durere, vânătăi, mâncărime, erupții cutanate sau alte iritații în care a fost injectat medicamentul;

• vărsături;

• dureri articulare;

• probleme cu echilibrul; sau

• simptome de răceală, cum ar fi nasul înfundat, strănut, durere în gât.

Aceasta nu este o listă completă a efectelor secundare și pot apărea altele. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

Informații despre dozarea Eteplirsen

Doza uzuală pentru adulți pentru distrofia musculară:

30 mg/kg IV o dată pe săptămână sub formă de perfuzie IV timp de 35 până la 60 de minute

Comentarii:
-Acest medicament este aprobat sub aprobare accelerată pe baza unei creșteri a distrofinei în mușchiul scheletic observată la unii pacienți; nu a fost stabilit un beneficiu clinic
– Continuarea aprobării poate fi condiționată de beneficiul clinic din studiile de confirmare.

Utilizare: Pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care este susceptibilă de omitere a exonului 51

Doza uzuală la copii pentru distrofia musculară:

30 mg/kg IV o dată pe săptămână sub formă de perfuzie IV timp de 35 până la 60 de minute

Comentarii:
-Acest medicament este aprobat sub aprobare accelerată pe baza unei creșteri a distrofinei în mușchiul scheletic observată la unii pacienți; nu a fost stabilit un beneficiu clinic
– Continuarea aprobării poate fi condiționată de beneficiul clinic din studiile de confirmare.

Utilizare: Pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care este susceptibilă de omitere a exonului 51

Ce alte medicamente vor afecta eteplirsenul?

Alte medicamente pot afecta eteplirsenul, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de prescripție medicală și fără prescripție medicală, vitaminele și produsele pe bază de plante. Spuneți fiecăruia dintre furnizorii de asistență medicală a copilului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care copilul le folosește acum și despre orice medicament pe care copilul începe sau încetează să îl folosească.

Întrebări frecvente populare

Informatii suplimentare

Amintiți-vă, păstrați acest medicament și toate celelalte medicamente la îndemâna copiilor, nu împărtășiți niciodată medicamentele cu alte persoane și utilizați acest medicament numai pentru indicația prescrisă.

Consultați întotdeauna furnizorul dumneavoastră de asistență medicală pentru a vă asigura că informațiile afișate pe această pagină se aplică circumstanțelor dumneavoastră personale.