Întrebați expertul: descoperiri și studii clinice pentru mielofibroză

Ce studii clinice recente și în curs de desfășurare au loc pentru mielofibroză?

Este un moment foarte activ pentru cercetarea mielofibrozei. Acum câțiva ani, cel JAKARTA și JAKARTA2 studiile au raportat contracția splinei și îmbunătățirea simptomelor cu inhibitorul selectiv JAK2 fedratinib.

Mai recent, cel PERSISTA studiu a demonstrat eficacitatea pentru inhibitorul multikinazei pacritinib. Studiul de fază III pentru acest medicament interesant recrutează în mod activ. The SIMPLIFICA studiu a arătat rezultate încurajatoare pentru momelotinib inhibitor JAK1/JAK2.

Zeci de studii clinice în desfășurare analizează noi medicamente țintite, fie singure, fie în combinație cu medicamente deja aprobate pentru mielofibroză. Sperăm că vom avea mai multe instrumente în cutia noastră de instrumente pentru a trata această boală pe măsură ce cercetările în curs sunt finalizate.

Au existat progrese recente în cercetare pentru gestionarea sau tratarea mielofibrozei?

Absolut. Medicii au știut despre importanța inhibării JAK2 pentru tratarea mielofibrozei încă de la aprobarea Jakafi (ruxolitinib) pentru tratamentul mielofibrozei în 2011.

Inhibitorul JAK2 Inrebic (fedratinib) a fost aprobat anul trecut pentru mielofibroza intermediară-2 sau cu risc ridicat. Acum îl putem folosi fie în avans, fie după progres pe Jakafi.

Pacritinib este un alt medicament foarte interesant. Deoarece nu suprimă măduva osoasă, îl putem folosi la pacienții cu un număr foarte scăzut de trombocite. Aceasta este o constatare comună la pacienții cu mielofibroză care poate limita opțiunile de tratament.

Unde și cum poate cineva să găsească studii clinice de mielofibroză la care să participe?

Cel mai simplu și cel mai bun mod de a participa la un studiu este să întrebați medicul dumneavoastră. Ei pot examina zeci de studii pentru a vedea care ar fi cel mai potrivit pentru tipul și stadiul bolii dumneavoastră. Dacă studiul nu este disponibil la cabinetul medicului dumneavoastră, acesta poate coordona o trimitere către un centru care oferă studiul.

Clinicaltrials.gov este o bază de date întreținută de National Institutes of Health care listează toate studiile clinice disponibile. Este deschis pentru oricine să o examineze și poate fi căutat cu ușurință. Cu toate acestea, poate fi confuz pentru persoanele fără pregătire medicală.

Grupurile de susținere a pacienților sunt, de asemenea, resurse excelente pentru o serie de subiecte, inclusiv studiile clinice. Consultați MPN Education Foundation sau MPN Advocacy & Education International.

Cât de reușite au avut tratamentele actuale pentru tratarea mielofibrozei?

Managementul mielofibrozei a parcurs un drum lung în ultimii 10 ani. Analizele genomice au ajutat la ajustarea sistemului nostru de evaluare a riscurilor. Ajută medicii să determine cine va beneficia cel mai mult de un transplant de măduvă osoasă.

Lista medicamentelor eficiente pentru mielofibroză este în creștere. Aceste medicamente ajută pacienții să trăiască mai mult, cu mai puține simptome și o calitate mai bună a vieții.

Mai avem un drum lung de parcurs. Sperăm că cercetările actuale și viitoare ne vor aduce și mai multe terapii aprobate și combinații de tratament mai bune pentru a îmbunătăți și mai mult rezultatele pentru persoanele cu mielofibroză.

Există riscuri pentru înscrierea într-un studiu clinic?

Fiecare tratament medical are riscuri și beneficii. Studiile clinice nu fac excepție.

Studiile clinice sunt foarte importante. Ele sunt singura modalitate prin care medicii pot descoperi tratamente noi și îmbunătățite pentru cancer. Pacienții aflați în studii primesc cel mai bun management al îngrijirii.

Riscurile sunt diferite pentru fiecare studiu individual. Acestea ar putea include efecte secundare specifice ale medicamentului investigat, lipsa de beneficiu a terapiei și atribuirea la placebo.

Trebuie să semnați un consimțământ informat pentru a vă înscrie într-un studiu clinic. Acesta este un proces lung cu echipa de cercetare. Echipa dumneavoastră de asistență medicală vă va analiza și vă va explica în detaliu toate riscurile și beneficiile.

Care sunt cele mai bune modalități de a preveni progresia mielofibrozei?

Încă nu este clar cum putem afecta cu adevărat progresia bolii. Urmărirea pe termen lung a datelor reunite din Încercări de CONFORT sugerează că tratamentul cu Jakafi poate dubla supraviețuirea globală în comparație cu cea mai bună terapie disponibilă la momentul respectiv.

Această constatare este oarecum controversată. Nu este clar dacă beneficiul de supraviețuire este din progresia întârziată sau din alte beneficii, cum ar fi o nutriție îmbunătățită după micșorarea splinei.

Există un remediu pentru mielofibroză?

Cea mai bună șansă pentru controlul pe termen lung a bolii este transplantul de măduvă osoasă, cunoscut și sub numele de transplant de celule stem. Se pare că vindecă unii pacienți. Este greu de prezis cu certitudine.

Transplantul este o opțiune cu risc ridicat, cu recompensă ridicată. Este potrivit doar pentru anumiți pacienți care pot rezista rigorilor procesului. Medicul dumneavoastră vă poate sfătui dacă un transplant de măduvă osoasă este o opțiune adecvată pentru dvs. și poate coordona trimiterea către o echipă de transplant cu experiență pentru o consultație.

Ivy Altomare, MD, este profesor asociat de medicină la Universitatea Duke și director medical asistent al Rețelei de cancer Duke. Ea este o educatoare premiată, cu accent clinic pe creșterea gradului de conștientizare și accesul la studiile clinice de oncologie și hematologie în comunitățile rurale.