Terapia genică

Terapia genică este în prezent un tratament experimental care înlocuiește sau inactivează germenii care cauzează boli prin injecție sau IV. Cercetările continuă în modurile în care această terapie poate trata cancerul și alte afecțiuni.

Prezentare generală

Ce este terapia genică?

Terapia genică este un tratament experimental care utilizează material genetic pentru a trata sau a preveni anumite boli. Deși nu este încă disponibilă pe scară largă, terapia genică poate ajuta într-o zi medicii să trateze bolile prin înlocuirea directă a genei cauzatoare de boli.

Studiile clinice investighează terapia genică pentru tratamentul cancerului, degenerescenta maculară legată de vârstă și alte boli oculare, anumite afecțiuni genetice și HIV/SIDA. În prezent, un medicament de terapie genică, Luxturna®, a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru utilizare în Statele Unite. Luxturna tratează anumite boli moștenite ale retinei (ochilor).

Detalii de procedură

Cum funcționează terapia genică?

Terapia genică funcționează prin înlocuirea sau inactivarea genelor care cauzează boli. În unele cazuri, terapia genică introduce noi gene în organism pentru a trata o anumită boală.

Cu terapia genică, medicii livrează o copie sănătoasă a unei gene celulelor din interiorul corpului. Această genă sănătoasă poate înlocui o genă deteriorată (mutată), poate inactiva o genă mutantă sau poate introduce o genă complet nouă.

Purtătorii, numiți vectori, transportă aceste gene sănătoase în celule. În cele mai multe cazuri, vectorii sunt viruși modificați care nu provoacă boli. Vectorii pot fi, de asemenea, anumite tipuri de bacterii sau molecule circulare de ADN (ADN plasmid). Metode suplimentare de ambalare și livrare a materialului genetic sunt, de asemenea, investigate în mod activ, cum ar fi utilizarea nanoparticulelor, încapsularea moleculelor de lipide și utilizarea curenților electrici.

Injectarea sau perfuzia intravenoasă (IV) introduce vectori în organism. În unele cazuri, medicii colectează celule de la un pacient, adaugă vectori într-un laborator și returnează celulele care conțin vectorul în corpul pacientului prin injecție sau perfuzie IV.

Riscuri / Beneficii

Care sunt riscurile și beneficiile terapiei genice?

Cu excepția Luxturna care a fost aprobată de FDA, medicii încă experimentează cu terapia genică. Siguranța pe termen lung a unor astfel de tratamente nu a fost încă determinată. Unele terapii genetice par a fi eficiente în vindecarea anumitor afecțiuni. Dar nu există suficiente dovezi despre terapia genică în ansamblu pentru a determina toate riscurile posibile.

Unele cercetări în terapia genică indică faptul că terapia genică poate agrava simptomele sau le poate determina să dureze mai mult. În plus, complicațiile anumitor terapii genetice pot include cancer, toxicitate și inflamație.

Recuperare și Outlook

Care este perspectiva după terapia genică?

Recuperarea ta depinde de afecțiunea medicală pe care o tratează terapia genică. Complicațiile pot fi grave și vă pot afecta rezultatul.

Când să sunați la doctor

Când ar trebui să-mi întreb medicul despre terapia genică?

Cercetătorii investighează terapia genică pentru a trata cancerul, bolile oculare, unele afecțiuni genetice și HIV/SIDA. Dacă sunteți interesat să participați la un studiu clinic care implică terapia genică, discutați cu medicul dumneavoastră. Medicul dumneavoastră vă poate ajuta să determinați dacă terapia genică vă poate trata starea.