Vyondys 53
Nume generic: golodirsen [ GOE-loe-DIR-sen ]
Clasa de medicamente: agenți diverși neclasificați
Ce este Vyondys 53?
Vyondys 53 este utilizat pentru a trata distrofia musculară Duchenne la adulți și copii care au o anumită mutație genetică. Medicul dumneavoastră vă va testa pentru această mutație genetică.
Vyondys 53 a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pe o bază „accelerată”. În studiile clinice, unele persoane au răspuns la Vyondys 53, dar sunt necesare studii suplimentare.
Vyondys 53 poate fi utilizat și în scopuri care nu sunt enumerate în acest ghid de medicamente.
Avertizări
Urmați toate instrucțiunile de pe eticheta și ambalajul medicamentului. Spuneți fiecărui furnizor de servicii medicale despre toate afecțiunile dumneavoastră medicale, alergiile și toate medicamentele pe care le utilizați.
Înainte de a lua acest medicament
Spuneți medicului dumneavoastră dacă ați avut vreodată probleme cu rinichii.
Spuneți medicului dumneavoastră dacă sunteți gravidă sau alăptați.
Cum se administrează Vyondys 53?
Medicul dumneavoastră vă va efectua analize de sânge pentru a se asigura că nu aveți afecțiuni care v-ar împiedica să utilizați Vyondys 53 în siguranță.
Vyondys 53 se administrează sub formă de perfuzie într-o venă, de obicei o dată pe săptămână. Un furnizor de servicii medicale vă va face această injecție.
Vyondys 53 trebuie administrat lent, iar completarea perfuziei poate dura până la 60 de minute.
Este posibil să fie necesară verificarea funcției rinichilor dumneavoastră în timp ce utilizați acest medicament.
Ce se întâmplă dacă omit o doză?
Sunați-vă medicul pentru instrucțiuni dacă pierdeți o întâlnire pentru Vyondys 53.
Ce se întâmplă dacă fac supradozaj?
Solicitați asistență medicală de urgență sau sunați la linia Poison Help la 1-800-222-1222.
Ce ar trebui să evit în timp ce primesc Vyondys 53?
Urmați instrucțiunile medicului dumneavoastră cu privire la orice restricții privind alimentele, băuturile sau activitățile.
Vyondys 53 efecte secundare
Obțineți asistență medicală de urgență dacă aveți semne ale unei reacții alergice: urticarie, mâncărime, erupție cutanată, vezicule sau descuamare; febră; respirație dificilă; umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.
Vyondys 53 poate provoca reacții adverse grave. Sunați imediat medicul dumneavoastră dacă aveți:
-
urină roz, maro sau roșie;
-
urină spumoasă; sau
-
umflarea feței, mâinilor, picioarelor sau stomacului.
Efectele secundare frecvente ale Vyondys 53 pot include:
-
durere de cap;
-
febră;
-
dureri de stomac;
-
căderi;
-
tuse; sau
-
nasul care curge sau înfundat.
Aceasta nu este o listă completă a efectelor secundare și pot apărea altele. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.
Ce alte medicamente vor afecta Vyondys 53?
Alte medicamente pot afecta Vyondys 53, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și produsele pe bază de plante. Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele dumneavoastră curente și despre orice medicament pe care începeți sau încetați să îl utilizați.
Întrebări frecvente populare
Cât timp durează până când Vyondys 53 funcționează?
Rezultatele unui mic studiu clinic de fază I/II arată că tratamentul cu Vyondys 53 crește nivelul proteinei distrofină în decurs de 48 de săptămâni de la începerea tratamentului.
Cum funcționează Vyondys 53?
Vyondys 53 este o oligonucleotidă antisens care funcționează prin legarea de exonul 53 al pre-ARNm de distrofină, ceea ce duce la omisia acestui exon în timpul procesării ARNm. Omiterea exonului 53 permite celulelor să unească diferiți exoni împreună pentru a produce o proteină distrofină care este mai scurtă, dar are o anumită funcție.
Cum se administrează Vyondys 53?
Vyondys 53 (golodirsen) se administrează prin perfuzie intravenoasă (IV), ceea ce înseamnă că se administrează într-o venă printr-un ac.
Vyondys 53 este administrat de un profesionist din domeniul sănătății o dată pe săptămână. Se administrează timp de 35 până la 60 de minute printr-un filtru în linie de 0,2 microni. În general, este necesar un cateter de acces venos permanent.
Care sunt noile medicamente pentru distrofia musculară Duchenne?
Noile medicamente aprobate de FDA pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) sunt Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) și Emflaza (deflazacort).
Distrofia musculară Duchenne (DMD) este o boală genetică care provoacă slăbiciune progresivă, pierderea funcției motorii și afectarea mușchilor scheletici și cardiaci. DMD, care nu are vindecare, afectează în primul rând bărbații începând din prima copilărie, de obicei între 2 și 3 ani.
Informatii suplimentare
Amintiți-vă, păstrați acest medicament și toate celelalte medicamente la îndemâna copiilor, nu împărtășiți niciodată medicamentele cu alte persoane și utilizați acest medicament numai pentru indicația prescrisă.
Consultați întotdeauna furnizorul dumneavoastră de asistență medicală pentru a vă asigura că informațiile afișate pe această pagină se aplică circumstanțelor dumneavoastră personale.
Discussion about this post