Celulele stem sunt un tratament potențial pentru SLA care este studiat în prezent în studiile clinice. Acest tratament nu este aprobat de FDA în acest moment, iar rezultatele acestor studii vor determina dacă va deveni vreodată aprobat.
Scleroza laterală amiotrofică (ALS) este o boală neurologică rară a celulelor nervoase implicate în mișcarea mușchilor. Pe măsură ce aceste celule mor, aceasta duce la agravarea treptată a slăbiciunii musculare și a pierderii, ceea ce duce în cele din urmă la paralizie.
Nu există nici un remediu pentru ALS în acest moment. Tratamentele actuale se concentrează în schimb pe gestionarea simptomelor, promovarea independenței și îmbunătățirea calității vieții.
Puteți afla mai multe informații despre ALS aici.
Medicii și oamenii de știință continuă să investigheze noi modalități de tratare a SLA. Tratamentele cu celule stem sunt un tip de tratament care este studiat.
Continuați să citiți pentru a afla mai multe despre tratamentele cu celule stem pentru ALS și unde sunt acestea în dezvoltare.
Ce sunt celulele stem?
Celulele stem sunt un tip de celulă care are capacitatea de a deveni multe tipuri diferite de celule. Aceasta se numește diferențiere. De exemplu, celulele stem din măduva osoasă pot continua să se diferențieze în tipuri specifice de celule sanguine.
Celulele stem se pot auto-reînnoi, spre deosebire de multe tipuri de celule din organism. Când o celulă stem se divide, cele două celule rezultate pot fi:
- două celule stem
- o celulă stem și o celulă diferențiată
- două celule diferenţiate
Există două tipuri generale de celule stem:
Celulele stem pluripotente
Celulele stem pluripotente pot deveni orice tip de celulă din organism. Acest tip de celulă stem se găsește în embrionii umani.
Cu toate acestea, în 2006, oamenii de știință au dezvoltat o modalitate de a reprograma unele tipuri de celule adulte pentru a deveni celule stem pluripotente. Aceste celule stem sunt numite celule stem pluripotente induse.
Celulele stem adulte
Celulele stem adulte există în diferite țesuturi și sunt implicate în întreținere și reparare. Acestea lucrează pentru a înlocui celulele care se pierd prin uzura tipică, răni sau boli.
Aceste celule stem sunt specifice țesuturilor. Aceasta înseamnă că, spre deosebire de celulele stem pluripotente, acestea sunt mai specializate.
De exemplu, în timp ce celulele stem adulte din intestine pot înlocui celulele intestinale care au fost pierdute sau deteriorate, ele nu pot continua să devină celule ale pielii sau celule sanguine.
Ce este tratamentul cu celule stem pentru ALS?
În SLA, o boală neurologică, celulele nervoase care controlează mișcările musculare, numite neuroni motori, sunt deteriorate și mor. Spre deosebire de celulele din alte părți ale corpului, cum ar fi pielea și intestinul, celulele nervoase nu se pot regenera după ce sunt deteriorate sau mor.
În plus, încă învățăm din ce în ce mai multe despre procesul bolii ALS. Ceea ce știm este că SLA este complexă, cu mulți factori diferiți care contribuie la aceasta. Toate acestea fac mai dificilă identificarea țintelor terapeutice.
Celulele stem sunt un tratament atractiv pentru SLA datorită efectelor lor regenerative și capacității de diferențiere în diferite tipuri de celule. Principalele moduri prin care celulele stem pot fi utilizate pentru a trata ALS sunt:
- utilizarea celulelor stem pentru a furniza factori care funcționează pentru a susține sănătatea și supraviețuirea neuronilor motori
- înlocuirea neuronilor deteriorați sau morți cu neuroni sănătoși generați din celule stem
O revizuire din 2023 remarcă faptul că multe tipuri de celule stem au fost utilizate în cercetarea preclinică a SLA, precum și în studiile clinice:
- Celulele stem mezenchimale (MSC), cel
cel mai comun Tipul de celule stem utilizate în cercetarea SLA sunt un tip de celule stem adulte care pot fi izolate din multe zone, cum ar fi măduva osoasă, mușchii și țesutul adipos. - Celulele stem hematopoietice sunt un tip de celule stem adulte izolate din sânge sau măduvă osoasă.
- Celulele stem neuronale sunt izolate din țesutul embrionar.
- Celulele stem pluripotente induse sunt generate într-un laborator folosind celule adulte.
A
Cercetarea tratamentelor cu celule stem pentru SLA
Acum, să revizuim câteva studii clinice privind tratamentele cu celule stem pentru ALS. Rețineți că acesta este doar un instantaneu al cercetării privind utilizarea celulelor stem pentru tratarea SLA.
A
Acest studiu s-a preocupat în principal de siguranța tratamentului. Nu a găsit niciun efect negativ după 1 an. Analiza țesutului de la 13 participanți care au murit din cauza SLA a constatat că celulele transplantate au persistat și au făcut GDNF.
O analiză din 2023 a două studii clinice anterioare de fază 1 a analizat efectele pe termen lung ale transplantului de MSC în măduva spinării lombare a 19 persoane cu SLA. La momentul analizei, patru dintre indivizi încă trăiau.
Cercetătorii au descoperit că supraviețuirea medie observată a participanților la studiu a fost de 118,8 luni – aproape 10 ani. Aceasta a fost mai mare decât supraviețuirea medie estimată de 70,79 luni, puțin sub 6 ani.
Tratamentul cu celule stem pentru SLA este aprobat de FDA?
Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) nu a aprobat un tratament cu celule stem pentru SLA. Persoanele care primesc tratamente cu celule stem pentru SLA le primesc prin participarea la un studiu clinic.
Recent, an
NurOwn, dezvoltat de BrainStorm Cell Therapeutics, folosește MSC-uri pentru a crește nivelul de factori care susțin sănătatea și supraviețuirea celulelor nervoase.
Cum puteți găsi informații despre studiile clinice pentru tratamentul SLA?
Dacă ați fost diagnosticat cu SLA, echipa dumneavoastră de îngrijire vă poate sugera să participați la un studiu clinic.
Studiile clinice testează siguranța și eficacitatea tratamentelor noi sau actualizate înainte ca acestea să fie disponibile pe scară largă.
Puteți găsi o listă de studii clinice pentru SLA care sunt în prezent recrutate aici.
Echipa ta de îngrijire este, de asemenea, o resursă valoroasă. Ele vă pot ajuta să vă oferiți o idee despre studiile clinice curente sau viitoare pentru care ați putea fi eligibil.
Care sunt opțiunile de tratament pentru ALS?
Opțiunile actuale de tratament pentru ALS includ:
- medicamente precum riluzolul (Rilutek, Tiglutik, Exservan) sau edaravona (Radicava), care pot ajuta la reducerea daunelor neuronilor motori și, respectiv, la scăderea lentă a funcționării zilnice.
- alte medicamente pentru a ajuta la gestionarea simptomelor precum crampe musculare, probleme de somn sau anxietate și depresie
-
terapie fizică și ocupațională pentru a ajuta la creșterea forței, flexibilității și independenței
-
logopedie sau dispozitive care să vă ajute să comunicați
-
psihoterapie pentru a vă ajuta să faceți față mintal și emoțional cu efectele SLA
- suport respirator, inclusiv ventilație neinvazivă sau ventilație mecanică
Care sunt perspectivele pentru persoanele cu SLA?
ALS este progresivă. Asta înseamnă că continuă să se agraveze pe măsură ce trece timpul.
Efectele SLA duc în cele din urmă la paralizie, care poate afecta și mușchii care vă ajută să respirați. Ca atare, majoritatea persoanelor cu SLA mor din cauza insuficienței respiratorii.
Timpul mediu de supraviețuire pentru SLA este
Întrebări frecvente
Poate un transplant de măduvă osoasă să vindece SLA?
Nu. Cu toate acestea, cercetătorii investighează transplanturile de măduvă osoasă pentru a trata SLA. Această cercetare este în fazele sale incipiente.
Un studiu clinic din 2022 nu a arătat nicio diferență în progresia SLA după un transplant de măduvă osoasă. O alta
Pentru ce alte condiții sunt cercetate celulele stem?
Pe lângă SLA, terapiile cu celule stem sunt investigate pentru o mare varietate de afecțiuni. Câteva exemple includ:
- alte boli neurodegenerative precum boala Parkinson și boala Alzheimer
- leziuni ale măduvei spinării
- cancere
- boala de inima
- diabet de tip 1
Care sunt tratamentele cu celule stem aprobate de FDA?
Produsele de celule stem hemopoietice, care conțin celule stem care se pot diferenția în diferite celule sanguine, sunt în prezent
Celulele stem sunt un tratament potențial atractiv pentru ALS. Se speră că terapia cu celule stem ar putea încetini sau inversa efectele SLA.
Cu toate acestea, cercetarea asupra celulelor stem pentru ALS este, în general, în stadii incipiente și niciun tratament pe bază de celule stem pentru SLA nu a fost aprobat de FDA. În general, sunt necesare mai multe cercetări privind siguranța și eficacitatea acestor tratamente.
Persoanele cu SLA care primesc terapie cu celule stem fac acest lucru prin studii clinice. Dacă aveți SLA și sunteți interesat să participați la un studiu clinic, discutați cu echipa dumneavoastră de îngrijire. Ele vă pot ajuta să găsiți studii clinice la care ați putea fi eligibil.
Discussion about this post