1. Cum funcționează majoritatea tratamentelor pentru fibroza chistică?
Fibroza chistică este o boală cu mai multe organe care afectează calitatea secrețiilor și fluidelor corporale. Afecțiunea este deosebit de problematică în tractul respirator. Fibroza chistică determină acumularea de mucus gros în căile respiratorii. Persoanele care au această afecțiune sunt, de asemenea, mai predispuse la infecții.
Scopul principal al schemelor de tratament a fost de a menține tractul respirator curat de secreții și de a preveni infecțiile. Standardul de îngrijire pentru tratarea bolii respiratorii a fibrozei chistice necesită medicamente care mențin căile de aer deschise, fac mucusul din plămâni mai fluid, facilitează eliminarea mucusului și atacă infecțiile prezente în căile respiratorii. Cu toate acestea, în cea mai mare parte, aceste tratamente vizează în principal simptomele și încetinesc progresia bolii.
O a doua problemă comună pentru persoanele cu fibroză chistică se referă la tractul lor digestiv. Afecțiunea provoacă blocaje în pancreas. La rândul său, acest lucru poate duce la maldigestie, ceea ce înseamnă că nutrienții din alimente nu sunt complet descompuși și absorbiți. De asemenea, poate provoca dureri abdominale, dificultăți de creștere în greutate și potențiale obstrucții intestinale. Terapia de înlocuire a enzimelor pancreatice (PERT) tratează majoritatea acestor probleme prin îmbunătățirea capacității organismului de a digera alimentele. PERT promovează, de asemenea, o bună creștere.
2. Există tratamente noi pentru fibroza chistică?
Tratamentele dezvoltate recent, numite modulatori ca clasă, restabilesc capacitatea celulelor de a face ca proteina fibrozei chistice să funcționeze pentru a menține nivelurile normale de lichid în secrețiile corporale. Acest lucru previne acumularea de mucus.
Aceste medicamente reprezintă un progres semnificativ în tratamentul fibrozei chistice. Spre deosebire de medicamentele anterioare, aceste medicamente fac mai mult decât pur și simplu tratează simptomele afecțiunii. Modulatorii vizează de fapt mecanismul de bază al bolii fibrozei chistice.
Un avantaj semnificativ față de tratamentele anterioare este că aceste medicamente sunt luate pe cale orală și funcționează sistemic. Asta înseamnă că alte sisteme ale corpului, nu doar tractul respirator și digestiv, pot beneficia de efectele lor.
Deși aceste medicamente sunt eficiente, au limite. Modulatorii funcționează numai pentru defecte specifice ale proteinei fibrozei chistice. Asta înseamnă că funcționează bine pentru unii oameni care au fibroză chistică, dar nu pentru alții.
3. Ce cauzează fibroza chistică? Cauza fibrozei chistice influențează opțiunile de tratament disponibile?
Fibroza chistică este o afecțiune genetică moștenită. Pentru ca un individ să fie afectat, trebuie moștenite două gene de fibroză chistică defecte sau „mutate”, câte una de la fiecare părinte. Gena fibrozei chistice oferă instrucțiuni pentru o proteină numită regulator de conductanță transmembranară a fibrozei chistice (CFTR). Proteina CFTR este foarte importantă pentru celulele din multe organe pentru a controla cantitatea de sare și lichid care le acoperă suprafața.
În tractul respirator, CFTR joacă un rol cheie. Ajută la crearea unei bariere de apărare eficace în plămâni, umidând suprafața și acoperită cu mucus subțire care este ușor de curățat. Dar pentru cei care au fibroză chistică, bariera de apărare din tractul respirator este ineficientă pentru a-i proteja de infecții, iar căile respiratorii se înfundă cu mucus gros.
În prezent, nu există un tratament pentru fibroza chistică. Cu toate acestea, noile tratamente care vizează diferitele defecte pe care le poate purta gena se dovedesc a fi benefice.
4. Care sunt unele dintre cele mai frecvente efecte secundare ale tratamentelor pentru fibroza chistica?
Persoanele cu fibroză chistică iau majoritatea tratamentelor respiratorii sub formă de inhalare. Aceste medicamente pot induce tuse, dificultăți de respirație, disconfort în piept, gust neplăcut și alte potențiale efecte secundare.
Tratamentele digestive pentru fibroza chistică pot produce dureri abdominale și disconfort și constipație.
Medicamentele modulatoare ale fibrozei chistice pot afecta funcția hepatică. De asemenea, pot interacționa cu alte medicamente. Din acest motiv, persoanele care iau modulatori trebuie să li se monitorizeze funcția hepatică.
5. Când ar trebui cineva să ia în considerare schimbarea medicamentelor pentru fibroza chistică?
Persoanele de orice vârstă care suferă de fibroză chistică sunt de obicei monitorizate îndeaproape pentru a detecta schimbările precoce ale stării de sănătate. Acest lucru permite echipei lor de îngrijire să intervină înainte de apariția unor complicații semnificative.
Persoanele cu fibroză chistică ar trebui să învețe cum să urmărească semnele sau simptomele complicațiilor. În acest fel, ei pot discuta imediat cu echipa de îngrijire potențialele modificări ale regimului lor de tratament. În plus, dacă un tratament nu oferă beneficiile dorite sau dacă provoacă efecte secundare sau alte complicații, poate fi timpul să luați în considerare o schimbare.
De asemenea, este important să luați în considerare noile tratamente pe măsură ce acestea devin disponibile. Persoanele cu fibroză chistică pot fi eligibile pentru tratamente modulatoare mai noi, chiar dacă medicamentele anterioare nu erau o opțiune. Acest lucru ar trebui să fie întotdeauna discutat în detaliu cu o echipă de asistență medicală. Când cineva își schimbă medicamentele pentru fibroza chistică, trebuie monitorizat îndeaproape pentru orice modificare a stării de sănătate.
6. Opțiunile de tratament pentru fibroza chistică se schimbă odată cu vârsta?
Astăzi, majoritatea cazurilor noi de fibroză chistică sunt identificate precoce datorită screening-ului nou-născutului. Nevoile persoanelor care suferă de fibroză chistică se schimbă pe măsură ce trec de la perioada nou-născutului la copilărie, la copilărie, la pubertate și, în cele din urmă, la maturitate. Deși chiriașii de bază ai îngrijirii fibrozei chistice sunt aceiași, există unele variații în funcție de vârsta unui individ.
În plus, fibroza chistică este o boală care progresează odată cu vârsta. Boala progresează într-un ritm diferit de la o persoană la alta. Aceasta înseamnă că cerințele de tratament se schimbă pe măsură ce oamenii îmbătrânesc.
7. Opțiunile de tratament pentru fibroza chistică se modifică în funcție de severitatea simptomelor?
Opțiunile de tratament se schimbă și trebuie adaptate în funcție de gradul de progresie și severitatea bolii la o persoană în parte. Nu există un regim fix care să se aplice peste tot. Pentru unele persoane cu boală respiratorie mai avansată, regimul de tratament va fi mai intens decât ar fi pentru persoanele cu forme mai puțin severe ale bolii.
Un regim de tratament mai intensiv poate include mai multe medicamente și tratamente, cu doze mai frecvente. În plus, persoanele cu boală mai avansată tind să aibă dificultăți cu alte afecțiuni, cum ar fi diabetul. Acest lucru poate face regimurile lor de tratament mai complexe și mai provocatoare.
8. Există alimente care ajută la simptomele fibrozei chistice? Există alimente care ar trebui evitate?
În general, persoanelor cu fibroză chistică li se cere să urmeze o dietă bogată în calorii, bogată în proteine. Acest lucru se datorează faptului că fibroza chistică poate provoca malabsorbția nutrienților și cerințele metabolice crescute. Există o legătură bine-cunoscută între starea nutrițională și progresia bolii respiratorii. De aceea, persoanele cu fibroză chistică sunt monitorizate îndeaproape pentru a se asigura că mănâncă suficient și cresc.
Nu există alimente clare corecte și greșite pentru persoanele care suferă de fibroză chistică. Ceea ce este clar este că respectarea unei diete sănătoase – bogată în calorii, proteine, vitamine și micronutrienți – este importantă pentru o sănătate bună. Persoanele cu fibroză chistică au adesea nevoie să adauge preparate și suplimente nutritive specifice în dieta lor, în funcție de nevoile și problemele lor individuale. De aceea, o componentă integrală a tratamentului fibrozei chistice este regimul nutrițional dezvoltat de un nutriționist și adaptat nevoilor și preferințelor individului și familiei.
9. Tipul de medicamente pe care o ia o persoană pentru fibroza chistică îi afectează speranța de viață?
Speranța de viață a persoanelor cu fibroză chistică din Statele Unite ajunge acum la 50 de ani. Progrese mari în speranța de viață s-au produs datorită deceniilor de cercetare și muncii grele la toate nivelurile.
Înțelegem acum că aplicarea constantă a celor mai bune practici duce la beneficii substanțiale pentru persoanele cu fibroză chistică. De asemenea, este foarte important ca oamenii să lucreze în parteneriat strâns cu echipa lor de îngrijire și să-și urmeze regimul de tratament în mod constant. Acest lucru maximizează potențialul de beneficii. De asemenea, ajută individul să înțeleagă mai bine efectul fiecărei intervenții.
10. Ce trebuie să știe îngrijitorii despre sprijinirea unui copil sau alt membru al familiei cu fibroză chistică?
Dintr-o perspectivă individuală, fibroza chistică trebuie privită ca o călătorie de viață. Este nevoie de sprijinul și înțelegerea tuturor celor din jurul persoanei afectate. Acest lucru începe cu îngrijitorii care devin bine educați despre boală și efectele acesteia. Este important să puteți recunoaște semnele timpurii ale complicațiilor și alte probleme.
Îngrijitorii consideră adesea dificil să se adapteze la schimbările de zi cu zi care trebuie făcute pentru ca o persoană să-și urmeze regimul de tratament. O cheie a succesului este găsirea echilibrului potrivit, astfel încât regimul de tratament să devină parte a rutinei zilnice. Acest lucru permite consecvență.
Un al doilea aspect important este ca îngrijitorii să fie întotdeauna pregătiți pentru schimbările care ar putea apărea odată cu boala acută sau cu progresia bolii. Aceste probleme duc la o creștere a cererilor de tratament. Acesta este un moment dificil și probabil unul în care o persoană cu fibroză chistică are nevoie de cel mai mult sprijin și înțelegere.
Dr. Carlos Milla este medic pneumolog pediatru cu recunoaștere internațională ca expert în bolile respiratorii la copii și în special fibroza chistică. Dr. Milla este membru al facultății de la Școala de Medicină a Universității Stanford, unde a fost numit profesor de pediatrie. El a fost, de asemenea, numit un savant înzestrat Crandall în medicina pulmonară pediatrică și servește ca director asociat actual pentru cercetare translațională la Centrul de Excelență în Biologie Pulmonară (CEPB) de la Universitatea Stanford.
Discussion about this post