Deși în prezent nu există un tratament pentru atrofia musculară spinală (SMA), tratamente și terapii sunt disponibile. Asta înseamnă că există o mulțime de modalități de a se concentra pe obținerea celei mai bune calități posibile a vieții. Persoanele cu SMA se bazează pe opțiunile de tratament și terapie pentru a trăi cât mai confortabil și cât mai productiv posibil.
Dar cu atât de multe variații în simptome și severitate, de unde știi ce este mai bine pentru tine sau pentru persoana iubită? Mai jos sunt patru întrebări pe care să le adresați furnizorului dvs. de asistență medicală, pentru a vă ajuta să determinați opțiunile potrivite pentru circumstanțele dvs.
1. Ce tipuri de terapii pentru „calitatea vieții” sunt disponibile?
Este important să poți face lucruri care îți plac și să explorezi interese care se potrivesc cu abilitățile tale fizice. Slăbiciunea musculară severă și atrofia cauzată de SMA nu afectează doar puterea fizică. De asemenea, pot afecta grav capacitatea de a respira, de a înghiți și uneori de a vorbi.
A rămâne cât mai activ posibil este de o importanță vitală pentru încetinirea progresiei SMA și pentru menținerea unei calități ridicate a vieții. Terapia fizică poate ajuta la postură, poate preveni imobilitatea articulațiilor și poate ajuta la menținerea forței. Exercițiile de întindere pot ajuta la reducerea spasmelor și la îmbunătățirea amplitudinii de mișcare și circulație. Aplicarea căldurii poate ușura temporar durerea și rigiditatea musculară.
Pe măsură ce SMA progresează, sunt disponibile terapii pentru problemele de vorbire, de mestecat și de înghițire. Dispozitivele de asistență pot ajuta o persoană care are SMA să meargă, să vorbească și să mănânce, ceea ce îi poate permite să-și mențină independența.
2. Ce pot face terapiile prescrise pentru mine?
Durerea și spasmele musculare, amplitudinea redusă de mișcare și problemele legate de mestecat, înghițire și salivare pot fi tratate cu medicamente eliberate pe bază de prescripție medicală.
The
Depresia și anxietatea sunt două efecte indirecte comune cu SMA. A vorbi cu un consilier sau terapeut poate fi o modalitate bună de a aborda aceste probleme. În unele cazuri, asistența adecvată pentru medicamentele eliberate pe bază de rețetă este o opțiune.
3. Am auzit despre câteva tratamente noi interesante pentru SMA. Care sunt acestea și sunt disponibile pentru mine?
Nusinersen (comercializat sub numele de marcă Spinraza) a fost primul tratament SMA aprobat de FDA. Nu este un remediu pentru SMA, dar poate încetini starea. Un articol publicat în New England Journal of Medicine raportează că aproximativ 40% dintre cei care au luat acest medicament au experimentat o încetinire a progresiei bolii. Mulți participanți au raportat, de asemenea, o îmbunătățire a forței musculare cu medicamentul.
Onasemnogene abeparvovec (comercializat sub numele de brand Zolgensma) a fost aprobat de FDA în 2019. Este o terapie genică pentru copiii sub 2 ani. Tratează cele mai comune tipuri de SMA. Participanții la studiile clinice au observat o mișcare și o funcționare mai bună a mușchilor și au reușit să atingă repere, cum ar fi târâtul și șezutul.
Spinraza și Zolgensma sunt printre cele mai scumpe medicamente din istorie. Cu toate acestea, puteți verifica cu furnizorul dvs. de asigurări pentru a vedea dacă acopera aceste medicamente. De asemenea, puteți primi asistență financiară prin programele de asistență pentru pacienți ale producătorilor.
Tratamentele inițiale cu Spinraza au un preț de 750.000 USD. Tratamentele ulterioare pot adăuga sute de mii de dolari în plus. O doză unică de Zolgensma costă 2.125.000 USD.
Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală ar trebui să vă ajute să înțelegeți toate beneficiile și riscurile potențiale asociate cu aceste medicamente înainte de a accepta tratamentul.
4. Sunt un bun candidat pentru studiile clinice?
Mulți oameni care trăiesc cu SMA sunt interesați de studiile clinice, sperând să se îmbunătățească starea lor sau chiar să se vindece. Dar studiile clinice sunt adesea complexe și pot fi mai puțin utile decât speră oamenii. În timp ce scopul final este întotdeauna un tratament eficient disponibil pe piața liberă, acesta nu este rezultatul pentru majoritatea medicamentelor de probă.
De fapt, majoritatea medicamentelor de încercare nu primesc niciodată aprobarea FDA. În 2016, un studiu independent și validat a dezvăluit o tendință surprinzătoare: aprobarea FDA pentru medicamentele de probă a scăzut dramatic din 2004 la aproximativ 10%. Cu alte cuvinte, pentru fiecare 100 de medicamente care solicită aprobare, doar 10 trec prin proces. Aceasta include medicamente care ar putea trata SMA. Potrivit organizației nonprofit Cure SMA, principalele motive pentru eșec sunt problemele de siguranță, lipsa de eficacitate și problemele de producție.
Participarea la probă este o decizie personală și ar trebui să vă cântăriți cu atenție opțiunile în raport cu riscurile. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă poate ajuta să găsiți orice studii pentru care vă calificați, dar este important să vă gestionați așteptările. Studiile au un potențial pozitiv, dar există riscuri potențial necunoscute pentru sănătate. Majoritatea oamenilor nu văd rezultate semnificative.
Puteți găsi un director complet al studiilor active din SUA la ClinicalTrials.gov.
La pachet
Multe universități, spitale, oameni de știință din biotehnologie și companii farmaceutice comerciale caută în mod activ modalități mai bune de a trata SMA. Până atunci, înțelegerea opțiunilor dvs. și luarea unor alegeri informate cu privire la tratamentul dvs. pot fi modalități puternice de a vă ajuta să vă gestionați simptomele și să vă trăiți cea mai bună viață.
Discussion about this post