Timp de mulți ani, genele RAS – cea mai frecventă cauză a cancerului pancreatic – au fost văzute ca fiind imposibil de vizat cu un medicament. Oamenii de știință știau care mutație genică a transformat celulele sănătoase în cancer, dar forma proteinei RAS a făcut foarte greu blocarea cu medicamente. Acest lucru s-a schimbat pe 26 august 2026, când Food and Drug Administration (FDA) din SUA a aprobat medicamentul daraxonrasib (numele comercial Rasonque, produs de compania Revolution Medicines). Acest medicament este aprobat pentru adulții cu cancer pancreatic metastatic care au încercat deja o rundă de tratament sau care nu pot primi chimioterapie combinată.
Acesta este primul medicament țintit dezvoltat special pentru a bloca genele RAS în cancerul pancreatic. Peste 90% dintre tumorile pancreatice poartă o mutație cauzatoare de cancer în gena KRAS, astfel încât această aprobare ar putea afecta marea majoritate a pacienților cu această boală.
Ce a descoperit studiul clinic
Aprobarea se bazează pe un studiu amplu numit RASolute 302. Acest studiu global a inclus aproximativ 500 de pacienți cu cancer pancreatic metastatic a căror boală se agravase după un tratament anterior. Pacienții fie au luat daraxonrasib ca pastilă zilnică, fie au primit chimioterapie standard la alegerea medicului.
Rezultatele au fost împărtășite la reuniunea anuală ASCO din 2026 și publicate în același timp în New England Journal of Medicine. Rezultatele au fost suficient de puternice pentru a câștiga ovația în picioare din partea medicilor din audiență. Pacienții care au luat medicamentul daraxonrasib au trăit o medie de 13,2 luni, comparativ cu 6,7 luni pentru pacienții sub chimioterapie – aproape dublu. De asemenea, medicamentul cu daraxonrasib a încetinit progresia bolii: pacienții au trecut în medie 7,2 luni fără ca cancerul să se agraveze, comparativ cu 3,6 luni pentru pacienții sub chimioterapie.
Beneficiul nu a fost limitat la un singur tip de mutație RAS. Pacienții din studiu au avut multe mutații RAS diferite, inclusiv G12, G13 și Q61, iar unii pacienți nu au avut deloc mutații RAS. În toate aceste grupuri, rezultatele au fost similare. Pacienții care au luat medicamentul daraxonrasib au raportat, de asemenea, mai puțină durere și o calitate mai bună a vieții pentru mai mult timp decât pacienții tratați cu chimioterapie.
Brian Wolpin, MD, MPH, director al Centrului Familiei Hale pentru Cercetarea Cancerului Pancreatic de la Dana-Farber Cancer Institute și cercetătorul principal al studiului, a declarat: „Timp de mulți ani, cercetătorii au crezut că țintirea cu succes a RAS avea potențialul de a transforma tratamentul cancerului pancreatic, dar blocarea terapeutică a semnalizării RAS s-a dovedit o provocare extraordinară.” El a numit aproape dublarea timpului de supraviețuire „progres semnificativ pentru pacienții unde sunt necesare urgent noi opțiuni de tratament”.
Cum funcționează medicamentul daraxonrasib
Daraxonrasib este o pastilă care blochează proteinele RAS. Medicamentele mai vechi care vizează RAS, cum ar fi medicamentele inhibitoare KRAS G12C, au funcționat doar pe o formă specifică mutantă a acestei proteine. Daraxonrasib funcționează diferit: se asociază cu o altă proteină numită ciclofilina A pentru a bloca proteinele RAS în timp ce acestea sunt în starea lor „activă”, indiferent dacă sunt mutante sau normale. Deoarece daraxonrasib vizează această stare activă în loc de o singură mutație, acest medicament poate funcționa împotriva unei game mult mai largi de cancere determinate de RAS decât medicamentele anterioare.
Acesta este probabil motivul pentru care medicamentul daraxonrasib a funcționat și la pacienții ale căror tumori nu prezentau mutația RAS cunoscută. Compania Revolution Medicines testează acum același medicament în cancerul pulmonar determinat de RAS și cancerul colorectal.
De ce medicamentul daraxonrasib a fost aprobat atât de repede?
Medicamentul Daraxonrasib a trecut prin procesul de revizuire a FDA mai repede decât majoritatea medicamentelor pentru tratamentul cancerului, ajutat de mai multe programe speciale:
- FDA a acordat statutul de terapie inovatoare și medicament orfan pentru cancerul pancreatic tratat anterior.
- În octombrie 2025, medicamentul a primit un Voucher de Prioritate Națională – un program menit să accelereze revizuirea tratamentelor pentru boli grave.
- În aprilie 2026, după rezultate solide ale testelor, FDA a permis un program de acces extins, permițând unor pacienți să primească medicamentul înainte ca acesta să fie aprobat oficial.
- FDA a acceptat cererea oficială a medicamentului în iulie 2026 în cadrul unui program care permite ca datele să fie revizuite în etape, mai degrabă decât toate odată.
- În Europa, Agenția Europeană pentru Medicamente a început o revizuire rapidă similară în iulie 2026.
În studiu, cele mai frecvente efecte secundare ale daraxonrasibului au fost erupții cutanate, diaree, răni bucale și greață. Nu au fost găsite noi probleme de siguranță în comparație cu studiile anterioare ale acestui medicament.
Un pas important înainte
Cancerul pancreatic este unul dintre cele mai greu de tratat. Este adesea detectată târziu și, în general, nu a răspuns bine la chimioterapie sau imunoterapie. Pacienții al căror cancer revine după primul tratament au avut puține opțiuni bune. O pastilă care aproape dublează timpul de supraviețuire este un pas neobișnuit de mare înainte pentru această boală.
Medicii avertizează că daraxonrasibul nu este un remediu. Rămân întrebări cu privire la cât durează beneficiile sale, siguranța pe termen lung și dacă ar putea funcționa și mai bine dacă este administrat mai devreme în tratament – o întrebare pe care cercetătorii o studiază acum în noi studii. Cu toate acestea, mulți oncologi descriu rezultatele RASolute 302 ca schimbând practica. Pentru o genă cândva considerată imposibil de țintit, daraxonrasibul este văzut ca o dovadă că RAS poate fi blocat eficient.
Discussion about this post