Schimbări promițătoare în peisajul tratamentelor SM

Scleroza multiplă (SM) este o boală cronică care afectează sistemul nervos central. Nervii sunt acoperiți cu un înveliș protector numit mielină, care accelerează și transmiterea semnalelor nervoase. Persoanele cu SM experimentează inflamarea zonelor de mielină și deteriorarea progresivă și pierderea mielinei.

Nervii pot funcționa anormal atunci când mielina este deteriorată. Acest lucru poate provoca o serie de simptome imprevizibile. Acestea includ:

durere, furnicături sau senzații de arsură în tot corpul
pierderea vederii
dificultăți de mobilitate
spasme musculare sau rigiditate
dificultate cu echilibrul
vorbire neclară
afectarea memoriei și a funcției cognitive

Ani de cercetare dedicată au condus la noi tratamente pentru SM. Nu există încă un tratament pentru boală, dar regimurile medicamentoase și terapia comportamentală le permit persoanelor cu SM să se bucure de o calitate mai bună a vieții.

Aflați despre statisticile SM, inclusiv prevalența, demografia, factorii de risc și multe altele »

Scopul tratamentelor

Multe opțiuni de tratament pot ajuta la gestionarea cursului și simptomelor acestei boli cronice. Tratamentul poate ajuta:

încetini progresia SM
minimizați simptomele în timpul exacerbărilor sau crizelor de SM
îmbunătățirea funcției fizice și mentale

Tratamentul sub formă de grupuri de sprijin sau terapie prin vorbire poate oferi, de asemenea, sprijinul emoțional atât de necesar.

Tratament

Oricine este diagnosticat cu o formă recidivantă de SM va începe cel mai probabil tratamentul cu un medicament care modifică boala aprobat de FDA. Aceasta include persoanele care experimentează un prim eveniment clinic în concordanță cu SM. Tratamentul cu un medicament care modifică boala ar trebui să continue pe termen nelimitat, cu excepția cazului în care pacientul are un răspuns slab, prezintă reacții adverse intolerabile sau nu ia medicamentul așa cum ar trebui. De asemenea, tratamentul ar trebui să se schimbe dacă devine disponibilă o opțiune mai bună.

Gilenya (fingolimod)

În 2010, Gilenya a devenit primul medicament oral pentru tipurile recidivante de SM care a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA). Rapoartele arată că poate reduce recidivele la jumătate și poate încetini progresia bolii.

Teriflunomidă (Aubagio)

Un obiectiv principal al tratamentului SM este încetinirea progresiei bolii. Medicamentele care fac acest lucru se numesc medicamente care modifică boala. Un astfel de medicament este medicamentul oral teriflunomida (Aubagio). A fost aprobat pentru utilizare la persoanele cu SM în 2012.

Un studiu publicat în The New England Journal of Medicine a constatat că persoanele cu SM recidivantă care au luat teriflunomidă o dată pe zi au prezentat rate de progresie a bolii semnificativ mai lente și mai puține recăderi decât cei care au luat un placebo. Persoanele cărora li s-a administrat doza mai mare de teriflunomidă (14 mg față de 7 mg) au prezentat o scădere a progresiei bolii. Teriflunomida a fost doar al doilea medicament care modifică boala orală aprobat pentru tratamentul SM.

Fumarat de dimetil (Tecfidera)

Un al treilea medicament pentru modificarea bolii orale a devenit disponibil persoanelor cu SM în martie 2013. Fumaratul de dimetil (Tecfidera) era cunoscut anterior ca BG-12. Oprește sistemul imunitar să se atace și să distrugă mielina. Poate avea si un efect protector asupra organismului, asemanator cu efectul pe care il au antioxidantii. Medicamentul este disponibil sub formă de capsule.

Fumaratul de dimetil este conceput pentru persoanele care au SM recidivantă-remisiva (RRMS). RRMS este o formă a bolii în care o persoană intră de obicei în remisie pentru o perioadă de timp înainte ca simptomele să se agraveze. Persoanele cu acest tip de SM pot beneficia de doze de două ori pe zi din acest medicament.

Dalfampridină (Ampyra)

Distrugerea mielinei indusă de MS afectează modul în care nervii trimit și primesc semnale. Acest lucru poate afecta mișcarea și mobilitatea. Canalele de potasiu sunt ca porii de pe suprafața fibrelor nervoase. Blocarea canalelor poate îmbunătăți conducerea nervoasă în nervii afectați.

Dalfampridina (Ampyra) este un blocant al canalelor de potasiu. Studii publicate în The Lancet a constatat că dalfampridina (numită anterior fampridină) a crescut viteza de mers la persoanele cu SM. Studiul original a testat viteza de mers pe jos în timpul unei plimbări de 25 de picioare. Nu a arătat că dalfampridina este benefică. Cu toate acestea, analiza post-studiu a arătat că participanții au arătat o viteză crescută de mers pe jos în timpul unui test de șase minute atunci când au luat zilnic 10 mg de medicament. Participanții care au experimentat o viteză crescută de mers au demonstrat, de asemenea, o forță îmbunătățită a mușchilor picioarelor.

Alemtuzumab (Lemtrada)

Alemtuzumab (Lemtrada) este un anticorp monoclonal umanizat (proteină produsă de laborator care distruge celulele canceroase). Este un alt agent de modificare a bolii aprobat pentru a trata formele recidivante de SM. Acesta vizează o proteină numită CD52 care se găsește pe suprafața celulelor imune. Deși nu se știe exact cum funcționează alemtuzumab, se crede că se leagă de CD52 de pe limfocitele T și B (globule albe) și provoacă liza (defalcarea celulei). Medicamentul a fost aprobat pentru a trata leucemia la o doză mult mai mare.

Lemtrada a obținut cu greu aprobarea FDA în Statele Unite. FDA a respins cererea pentru aprobarea Lemtrada la începutul anului 2014. Ei au citat necesitatea mai multor studii clinice care să arate că beneficiul depășește riscul de reacții adverse grave. Ulterior, Lemtrada a fost aprobată de FDA în noiembrie 2014, dar vine cu un avertisment despre afecțiuni autoimune grave, reacții la perfuzie și risc crescut de afecțiuni maligne precum melanomul și alte tipuri de cancer. A fost comparat cu medicamentul EMD Serono pentru SM, Rebif, în două studii de fază III. Studiile au constatat că este mai bine să reducă rata de recădere și agravarea dizabilității în doi ani.

Datorită profilului său de siguranță, FDA recomandă ca acesta să fie prescris numai pacienților care au avut un răspuns inadecvat la două sau mai multe alte tratamente pentru SM.

Tehnica modificată a memoriei poveștii

SM afectează și funcția cognitivă. Poate afecta negativ memoria, concentrarea și funcțiile executive precum organizarea și planificarea.

Cercetătorii de la Centrul de Cercetare al Fundației Kessler au descoperit că o tehnică modificată a memoriei poveștii (mSMT) poate fi eficientă pentru persoanele care suferă de efecte cognitive ale SM. Zonele de învățare și memorie ale creierului au arătat mai multă activare în scanările RMN după sesiunile mSMT. Această metodă de tratament promițătoare ajută oamenii să păstreze noi amintiri. De asemenea, ajută oamenii să-și amintească informații mai vechi prin utilizarea unei asocieri bazate pe povești între imagini și context. Tehnica de memorare a poveștii modificată ar putea ajuta pe cineva cu SM să-și amintească diverse articole dintr-o listă de cumpărături, de exemplu.

Peptide de mielină

Mielina este deteriorată ireversibil la persoanele cu SM. Testarea preliminară raportată în JAMA Neurologie sugerează că o posibilă nouă terapie este promițătoare. Un grup mic de subiecți a primit peptide de mielină (fragmente de proteine) printr-un plasture purtat pe piele pe o perioadă de un an. Un alt grup mic a primit un placebo. Persoanele care au primit peptide de mielină au prezentat semnificativ mai puține leziuni și recăderi decât persoanele care au primit placebo. Pacienții au tolerat bine tratamentul și nu au existat evenimente adverse grave.

Viitorul tratamentelor pentru SM

Tratamentele eficiente pentru SM variază de la persoană la persoană. Ceea ce funcționează bine pentru o persoană nu va funcționa neapărat pentru altul. Comunitatea medicală continuă să învețe mai multe despre boală și despre cum să o trateze cel mai bine. Cercetarea combinată cu încercări și erori sunt cheia pentru găsirea unui remediu.