Ce este terapia de înlocuire a factorilor?

Factorii de coagulare a sângelui sunt proteine ​​​​​​și alte molecule divate în sânge, care ajută la coagularea sângelui atunci când vasele de sânge sunt rănite.

Persoanele cu hemofilie și alte tulburări de sângerare nu produc suficiente din aceste proteine, ceea ce provoacă sângerare excesivă și vânătăi.

Terapia de înlocuire a factorilor de înlocuire a proteinei lipsă din sânge, astfel încât să se coaguleze dezvoltat.

Persoanele cu hemofilie au acum speranțe de viață similare cu cei ale oamenilor din populația mai mare. Înainte ca terapia de înlocuire a factorilor să devină disponibilă în anii 1970persoane cu hemofilie nu au trăit până la vârsta adultă.

Medicii administrează două tipuri principale a factorilor de coagulare:

• Concentrate de factori derivati ​​din plasmă: Plasma este un lichid galben pal care conferă sângelui consistența lichidității sale. Concentratul de factor derivat din plasmă este derivat din sângele uman.
• Concentrat de factor recombinant: Concentratele de factori recombinați sunt create artificial și nu sunt derivate din sângele uman. Fundația Națională pentru Hemofilie susține utilizarea concentratelor de factor declinat pentru a preveni riscul de transmitere a virusurilor transmise prin sânge.

Înlocuirea factorilor este o opțiune de tratament pentru persoanele cu afecțiuni de sângerare, cum ar fi:

Este posibil ca terapia de substituție să nu fie necesară dacă hemofilie ușoară. În prezent, este opțiunea de tratament standard pentru persoanele cu hemofilie A severă.

Hemofilia A este definită ca având mai puțin de 1% activitate a factorului VIII din sânge.

Medicamentul desmopresină este adesea primul tratament pentru persoanele cu boala von Willebrand.

Terapiile de înlocuire a factorilor sunt principalele tratamente atunci când desmopresina nu funcționează.

Terapia de înlocuire a factorilor este administrat prin injecții regulate în care factorul de coagulare a lipelor este infuzat lent într-una dintre vene. Este adesea injectat într-o venă a brațului tău.

Aceste infuzii durează aproximativ 5-10 minute. oferă perfuzia la o clinică sau acasă. Cu pregătirea echipei dumneavoastră de asistență medicală, este posibil să puteți efectua singur perfuziile.

Terapia de înlocuire a factorilor este administrată fie profilactic (preventiv) înainte de apariția sângerării, fie la cerere pentru a trata episoadele de sângerare după ce apar.

National Bleeding Disorders Foundation recomandă profilaxia tuturor persoanelor cu hemofilie A severă.

primul dintre cele două tipuri de terapii de înlocuire:

• Timp de înjumătățire standard: Nivelurile factorilor cresc după ce ați primit o terapie standard cu timpul de înjumătățire, dar scad rapid în câteva zile. De obicei, injecțiile trebuie administrate de două până la patru ori pe săptămână.
• Timp de înjumătățire extins: Terapia cu timpul de înjumătățire extins provoacă, de asemenea, o creștere a nivelurilor de factori, dar acestea rămân mai ridicate mai mult decât în ​​​​​​​cazul terapiei standard cu timpul de înjumătățire. De obicei, primiți medicamente cu durata de înjumătățire extinsă o dată sau de două ori pe săptămână.

Cea mai semnificativă complicație a terapiei de înlocuire a factorilor de dezvoltare a inhibitorilor.

Inhibitorii sunt anticorpi pe care ii produc sistemul imunitar care se leaga de factorii de coagulare injectate. Acestea legare reduce eficacitatea tratamentului dumneavoastră. Crește riscul de sângerare severă.

Potrivit Federației Mondiale a Hemofiliei, inhibitorii se dezvoltă la aproximativ 20-30% dintre persoanele cu hemofilie A și 3-5% dintre persoanele cu hemofilie B care primesc terapie de substituție.

Inhibitorii se dezvoltă de obicei în primele 75 de zile. Dacă dezvoltați inhibitori, nu mai sunteți eligibili pentru terapie de înlocuire a factorilor.

Concentratele de factori derivati ​​​​​​din plasmă au, de asemenea, un risc mic de a transmite virusuri transmise prin sânge, cum ar fi HIV sau hepatită virală.

Potrivit National Bleeding Disorders Foundation, costul mediu anual al terapiilor cu factori de coagulare pentru o persoana cu hemofilie, este de aproximativ 300.000 USD. Costul total al tratamentului medical poate fi de două ori mai mare.

Tratamentul poate fi mai ieftin pentru persoanele cu forme mai ușoare de hemofilie.

Dacă se formează inhibitori, costul este adesea de peste 1 milion de dolari pe an.

Furnizorii de asigurări pot acoperi costul terapiei de înlocuire a factorilor, dar de obicei percep deductibile mari sau coasigurări, nu trebuie să acoperiți un procent din costul total al tratamentului.

Furnizorii de asigurări de sănătate din Statele Unite nu pot refuza acoperirea pe baza unei afecțiuni de sănătate preexistente, cum ar fi hemofilia.

Contactați Fundația Națională pentru Tulburări de Sângerare pentru mai multe informații despre starea dumneavoastră și despre resursele potențiale disponibile pentru a vă ajuta să acoperiți costul tratamentului.

Terapia de înlocuire a factorilor este o opțiune de tratament pentru tulburări de sângerare, cum ar fi hemofilia și boala von Willebrand. Aceasta implică injectarea proteinelor lipsă în sânge pentru a ajuta sângele să se coaguleze. Aceste proteine ​​​​​​pot proveni din sângele uman sau pot fi produse într-un laborator.

Terapia de substituție poate fi foarte costisitoare și costă de obicei sute de mii de dolari pe an. Discutați cu medicul dumneavoastră despre costul terapiei și dacă este disponibilă asistență financiară.