Medicație și tratament pentru SM progresivă primară

Medicamente pentru PPMS

Majoritatea medicamentelor existente pentru SM sunt concepute pentru a controla inflamația și a reduce numărul de recăderi.

Cu toate acestea, PPMS provoacă semnificativ mai puțină inflamație decât scleroza multiplă recidivantă-remisiva (RRMS), cel mai frecvent tip de SM.

În plus, deși ar putea exista ocazional grade mici de îmbunătățire, PPMS nu are remisiuni.

Deoarece este imposibil de prezis cursul progresiei PPMS la orice persoană care o are, este dificil pentru cercetători să evalueze eficacitatea unui medicament asupra evoluției bolii. Cu toate acestea, începând cu 2017, un medicament PPMS a primit aprobarea de la Food and Drug Administration (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) este aprobat de FDA pentru a trata atât PPMS, cât și RRMS.

Este un anticorp monoclonal care distruge anumite celule B ale sistemului imunitar. Cercetările sugerează că celulele B sunt parțial responsabile de deteriorarea creierului și a țesuturilor măduvei spinării la persoanele cu SM. Această afectare este activată de sistemul imunitar însuși.

Ocrelizumab se administrează prin perfuzie intravenoasă. Primele două perfuzii se administrează la interval de 2 săptămâni. Ulterior, perfuziile se administrează la fiecare 6 luni.

Tratament cu celule stem

Scopul utilizării celulelor stem pentru a trata PPMS este de a promova sistemul imunitar să repare daunele și să reducă inflamația în sistemul nervos central (SNC).

Pentru un proces cunoscut sub numele de transplant de celule stem hematopoietice (HSCT), celulele stem sunt colectate din propriile țesuturi ale unei persoane, cum ar fi măduva osoasă sau sângele, și apoi reintroduse după ce sistemul imunitar a fost suprimat. Acest lucru se face într-un cadru spitalicesc și este în prezent aprobat de FDA.

Cu toate acestea, HSCT este o procedură majoră cu efecte secundare grave. Sunt necesare mai multe cercetări și rezultate din studiile clinice înainte ca acesta să devină un tratament utilizat pe scară largă pentru PPMS.

Studii clinice

În prezent, mai multe studii clinice sunt în curs de desfășurare pe oameni cu PPMS. Studiile clinice trec prin mai multe faze înainte de a primi aprobarea FDA.

Faza I se concentrează pe cât de sigur este medicamentul și implică un grup mic de participanți.

În timpul fazei II, cercetătorii urmăresc să determine cât de eficient este medicamentul pentru anumite afecțiuni precum SM.

Faza III include de obicei un grup mai mare de participanți.

Cercetătorii se uită, de asemenea, la alte populații, doze și combinații de medicamente pentru a afla mai multe despre cât de sigur și de eficient este medicamentul.

Acid lipoic

Un studiu de fază II de doi ani evaluează în prezent acidul lipoic antioxidant oral. Cercetătorii studiază dacă poate păstra mobilitatea și poate proteja creierul mai mult decât un placebo inactiv în formele progresive de SM.

Acest studiu se bazează pe un studiu de fază II anterior, care a analizat 51 de persoane cu SM secundar progresivă (SPMS). Cercetătorii au descoperit că acidul lipoic a fost capabil să reducă rata pierderii de țesut cerebral în comparație cu placebo.

Biotină în doză mare

Biotina este o componentă a complexului de vitamine B și este implicată în creșterea celulelor și în metabolismul grăsimilor și a aminoacizilor.

Un studiu observațional recrutează persoane cu PPMS care iau o doză mare de biotină (300 miligrame) zilnic. Cercetătorii doresc să vadă dacă este eficient și sigur în încetinirea progresiei dizabilității la persoanele cu PPMS. În studiile observaționale, cercetătorii monitorizează participanții fără a interveni în proces.

Un alt studiu de fază III evaluează o formulare de biotină în doză mare cunoscută sub numele de MD1003 pentru a vedea dacă este mai eficientă decât un placebo. Cercetătorii doresc să știe dacă poate încetini dizabilitatea persoanelor cu SM progresivă, în special a celor cu tulburări de mers.

Un mic studiu deschis a analizat efectele biotinei în doze mari la persoanele cu PPMS sau SPMS. Dozele au variat între 100 și 300 de miligrame pe zi timp de 2 până la 36 de luni.

Participanții la acest studiu au arătat îmbunătățiri ale deficienței vizuale legate de leziunile nervului optic și alte simptome ale SM, cum ar fi funcția motrică și oboseala.

Cu toate acestea, un alt studiu a constatat că dozele mari de biotină aproape a triplat rata de recădere la participanții cu PPMS.

FDA a avertizat, de asemenea, că dozele mari de biotină pot duce la rezultate de laborator inexacte pentru persoanele cu anumite afecțiuni, inclusiv SM.

Masitinib (AB1010)

Masitinib este un medicament imunomodulator oral care a fost dezvoltat ca un posibil tratament pentru PPMS.

Tratamentul s-a arătat deja promițător într-un studiu de fază II. În prezent, este în curs de investigare într-un studiu de fază III la persoanele cu PPMS sau SPMS fără recădere.

Ibudilast

Ibudilastul inhibă o enzimă numită fosfodiesteraza. Folosit ca medicament pentru astm, mai ales în Asia, s-a dovedit, de asemenea, că promovează repararea mielinei și ajută la protejarea celulelor nervoase de deteriorare.

Ibudilast a primit desemnarea Fast Track de către FDA. Acest lucru ar putea accelera dezvoltarea sa viitoare ca un posibil tratament pentru SM progresivă.

Rezultatele unui studiu de fază II pe 255 de pacienți cu SM progresivă au fost publicate în The New England Journal of Medicine.

În studiu, ibudilastul a fost asociat cu o progresie mai lentă a atrofiei creierului decât un placebo. Cu toate acestea, a dus, de asemenea, la rate mai mari de efecte secundare ale sistemului digestiv, dureri de cap și depresie.

Terapii naturale și complementare

Multe alte tratamente, în afară de medicamente, pot ajuta la optimizarea funcționării și a calității vieții, în ciuda efectelor bolii.

Ergoterapie

Terapia ocupațională îi învață pe oameni abilitățile practice de care au nevoie pentru a avea grijă de ei înșiși atât acasă, cât și la locul de muncă.

Terapeuții ocupaționali le arată oamenilor cum să-și păstreze energia, deoarece PPMS provoacă de obicei oboseală extremă. De asemenea, îi ajută pe oameni să își ajusteze activitățile și treburile zilnice.

Terapeuții pot sugera modalități de îmbunătățire sau renovare a caselor și locurilor de muncă pentru a le face mai accesibile persoanelor cu dizabilități. De asemenea, pot ajuta la tratarea problemelor de memorie și cognitive.

Fizioterapie

Kinetoterapeuții lucrează pentru a crea rutine specifice de exerciții pentru a ajuta oamenii să-și mărească aria de mișcare, să-și păstreze mobilitatea și să reducă spasticitatea și tremorurile.

Kinetoterapeuții pot recomanda echipamente pentru a ajuta persoanele cu PPMS să se descurce mai bine, cum ar fi:

• scaune cu rotile
• plimbători
• bastoane
• scutere

Patologia vorbirii și limbajului (SLP)

Unii oameni cu PPMS au probleme cu limbajul, vorbirea sau înghițirea. Patologii pot învăța oamenii cum să:

• pregătiți mâncare ușor de înghițit
• mananca in siguranta
• utilizați tuburile de alimentare în mod corespunzător

Ei pot recomanda, de asemenea, ajutoare telefonice utile și amplificatoare de vorbire pentru a facilita comunicarea.

Exercițiu

Rutinele de exerciții vă pot ajuta să reduceți spasticitatea și să mențineți o gamă de mișcare. Puteți încerca yoga, înotul, întinderea și alte forme acceptabile de exerciții fizice.

Desigur, este întotdeauna o idee bună să discutați orice rutină nouă de exerciții cu medicul dumneavoastră.

Terapii complementare și alternative (CAM).

Terapiile CAM sunt considerate tratamente neconvenționale. Mulți oameni încorporează un tip de terapie CAM ca parte a managementului SM.

Există cercetări foarte limitate care evaluează siguranța și eficacitatea CAM în SM. Dar astfel de terapii sunt menite să ajute să prevină ca boala să vă afecteze sistemul nervos și să vă mențină sănătatea, astfel încât corpul dumneavoastră să nu simtă atât de mult efectele bolii.

Potrivit unui studiu, cele mai promițătoare terapii CAM pentru SM includ:

• o dieta saraca in grasimi
• suplimente de acizi grași omega-3
• suplimente de acid lipoic
• suplimente de vitamina D

Discutați cu medicul dumneavoastră înainte de a adăuga CAM la planul dumneavoastră de tratament și asigurați-vă că continuați să respectați tratamentele prescrise.

Tratarea simptomelor PPMS

Simptomele comune de SM pe care le puteți experimenta includ:

• oboseală
• amorţeală
• slăbiciune
• ameţeală
• tulburari cognitive
• spasticitate
• durere
• dezechilibru
• probleme urinare
• schimbări de dispoziție

O mare parte a planului dumneavoastră general de tratament va fi să vă gestionați simptomele. Este posibil să aveți nevoie de o varietate de medicamente, modificări ale stilului de viață și tratamente complementare pentru a face acest lucru.

Medicamente

În funcție de simptomele dumneavoastră, medicul vă poate prescrie:

• relaxante musculare
• antidepresive
• medicamente pentru disfuncția vezicii urinare
• medicamente pentru reducerea oboselii, cum ar fi modafinilul (Provigil)
• medicamente pentru durere
• ajutoare pentru somn pentru a ajuta la insomnie
• medicamente pentru a ajuta la tratarea disfuncției erectile (DE)

Schimbări ale stilului de viață

Aceste modificări ale stilului de viață vă pot face simptomele mai ușor de gestionat:

• Mâncați o dietă sănătoasă, bogată în vitamine, minerale și antioxidanți.
• Efectuați exerciții de creștere a forței pentru a construi mușchii și pentru a crește energia.
• Încercați exerciții ușoare și programe de întindere, cum ar fi tai chi și yoga, pentru a ajuta la echilibru, flexibilitate și coordonare.
• Mențineți o rutină de somn adecvată.
• Gestionați stresul cu masaj, meditație sau acupunctură.
• Utilizați dispozitive de asistență pentru a îmbunătăți calitatea vieții.

Reabilitare

Scopul reabilitării este de a îmbunătăți și menține funcția și de a reduce oboseala. Aceasta poate include:

• fizioterapie
• ergoterapie
• reabilitare cognitivă
• patologie a vorbirii și limbajului
• reabilitare vocală

Adresați-vă medicului dumneavoastră pentru o trimitere la specialiști în aceste domenii.

PPMS nu este un tip comun de SM, dar mai mulți cercetători încă explorează modalități de a trata această afecțiune.

Aprobarea în 2017 a ocrelizumabului a marcat un mare pas înainte, deoarece este aprobat pentru indicația PPMS. Alte tratamente emergente, cum ar fi antiinflamatoarele și biotina, au obținut rezultate mixte în PPMS până acum.

Ibudilast a fost, de asemenea, studiat pentru efectele sale asupra PPMS și SPMS. Rezultatele recente ale unui studiu de fază II arată că provoacă unele efecte secundare, inclusiv depresie. Cu toate acestea, a fost asociată și cu o rată mai mică de atrofie a creierului.

Discutați cu medicul dumneavoastră dacă doriți cele mai actualizate informații despre cele mai bune modalități de a vă gestiona PPMS.