Ce este terapia cu perfuzie SMA? Costuri, tratamente și multe altele

Cheltuieli

Când luați în considerare opțiunile de tratament, este important să rețineți că infuziile SMA tind să vină cu un preț ridicat.

La scurt timp după aprobarea în 2019 a onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) – singura terapie genică aprobată pentru SMA cu debut infantil – a fost estimat a fi cel mai scump medicament de pe piață, costând 2,125 milioane USD per pacient.

În timp ce criticii subliniază prețul ridicat al Zolgensma, este important să recunoaștem că este un tratament unic. Alte terapii de injectare pentru SMA pot costa până la sute de mii de dolari pe an, iar pacienții trebuie, în general, să le ia în mod regulat, adesea pentru mulți ani.

Veștile bune? Unele companii de asigurări do acoperi costurile terapiilor SMA. Acoperirea exactă depinde de polița dvs., așa că este important să verificați detaliile cu operatorul dumneavoastră înainte de a începe orice tratament pentru SMA.

De asemenea, puteți discuta cu medicul dumneavoastră despre posibilitatea de a participa la studii clinice, dacă sunteți interesat.

Tratamente

Mai jos sunt tipurile de terapii cu perfuzie disponibile în prezent pentru tratamentul SMA.

Infuzii de terapie genică

Zolgensma este prima perfuzie aprobată de Food and Drug Administration (FDA) pentru SMA cu debut infantil (numită și SMA tip I). Este o terapie genică care este utilizată pentru copiii cu vârsta de 2 ani și mai puțin.

În timpul procedurii, o genă a neuronului motor de supraviețuire umană (SMN) sănătoasă și funcțională este injectată pentru a înlocui versiunea lipsă sau disfuncțională.

Spre deosebire de alte tipuri de perfuzii livrate în medii clinice, Zolgensma se administrează numai o singura data. În timp ce multe medicamente ajută doar la ameliorarea simptomelor, terapiile genetice fac schimbări directe în organism pentru a îmbunătăți rezultatele generale ale bolii.

Injecții cu lichid spinal

Până în prezent, există o injecție aprobată de FDA pentru SMA atât la copii, cât și la adulți: nusinersen (Spinraza).

Acest tratament funcționează prin creșterea producției de proteine ​​SMN – ceva din care persoanele cu SMA nu îl produc suficient singure – care sunt esențiale în prevenirea slăbiciunii și pierderii mușchilor scheletici.

Alte tipuri de perfuzii pentru SMA

Pe lângă modificarea bolii, sunt disponibile și alte tipuri de perfuzii pentru a ajuta la tratarea simptomelor și complicațiilor SMA.

De exemplu, un studiu din 2020 a constatat că bifosfonații intravenosi (IV BP), o perfuzie utilizată în mod obișnuit pentru tratamentul osteoporozei, s-a dovedit a ajuta la prevenirea fracturilor osoase la copiii cu SMA.

Vândute sub mărcile Aredia și Zometa, infuziile BP pot ajuta la întărirea oaselor.

Funcționează?

Terapia prin perfuzie este un tratament eficient pentru SMA, mai ales atunci când tratamentul începe de la o vârstă fragedă.

Cu toate acestea, nu se știe încă dacă terapiile cu perfuzie vor ajuta SMA la adulți, în același mod ca subtipurile infantile sau cu debut din copilărie ale acestei boli progresive.

Zolgensma, de exemplu, este utilizat numai la copiii sub 2 ani care au un diagnostic de SMA cu debut infantil. Până acum, a dat rezultate încurajatoare, creșterea ratei de supraviețuire a acelor pacienti.

În timp ce injecțiile cu Spinraza pot fi utilizate la adulți, efectele nu sunt bine înțelese în SMA tip IV. Acest subtip se dezvoltă după vârsta de 21 de ani. Până acum, Spinraza s-a arătat cel mai promițător la copiii cu vârste cuprinse între 2 și 12 ani, dar s-a dovedit că beneficiază și adulții cu SMA.

Riscuri

De asemenea, este important să discutați cu medicul dumneavoastră despre riscurile potențiale și efectele secundare ale terapiei cu perfuzie. Reacțiile adverse posibile pot include afectarea ficatului, slăbiciune și durere la locul injectării.

În timp ce perfuziile BP pot reduce riscul de fracturi osoase, au existat rapoarte despre fracturi de femur precum și necroza maxilarului. Cu toate acestea, aceste evenimente adverse sunt considerate rare.

Medicul dumneavoastră vă va ajuta să cântăriți beneficiile față de posibilele riscuri ale perfuziilor SMA.

Rețineți că eficacitatea oricărui tratament SMA va varia de la o persoană la alta. Dacă medicul dumneavoastră vă recomandă terapia cu perfuzie, tipul exact va depinde de vârsta dumneavoastră, de tipul de SMA pe care îl aveți și de starea dumneavoastră generală.

Deși nu există un remediu pentru SMA, terapiile cu perfuzie pot ajuta la gestionarea simptomelor și pot preveni slăbiciunea progresivă și deteriorarea mușchilor scheletici.

Zolgensma, care este aprobat numai pentru copiii sub 2 ani, este o terapie genică utilizată pentru a trata SMA cu debut infantil.

Există, de asemenea, opțiuni de terapie prin perfuzie pentru adolescenții și adulții cu SMA, inclusiv Spinraza, precum și alte tipuri de injecții care previn complicațiile din SMA.