Terapia de înlocuire a factorilor este un tratament pentru hemofilie și boala von Willebrand. Înlocuiește o proteină lipsă din sânge pentru a îmbunătăți coagularea sângelui.
Terapia de înlocuire a factorilor poate ajuta persoanele cu tulburări de sângerare să-și reducă șansele de a dezvolta episoade de sângerare grave. Majoritatea persoanelor cu hemofilie severă primesc terapie profilactică sau de protecție de înlocuire a factorilor pentru a preveni sângerarea înainte de a începe.
Persoanele cu hemofilie mai ușoară pot primi injecții la cerere pentru a ajuta la oprirea episoadelor de sângerare prelungite după ce au început.
Citiți mai departe pentru a afla mai multe despre terapia de înlocuire a factorilor, inclusiv despre modul în care este utilizată pentru a trata tulburările de sângerare și despre potențialele efecte secundare.
Ce este terapia de înlocuire a factorilor?
Factorii de coagulare a sângelui sunt proteine și alte molecule dizolvate în sânge, care ajută la coagularea sângelui atunci când vasele de sânge sunt rănite.
Persoanele cu hemofilie și alte tulburări de sângerare nu produc suficiente din aceste proteine, ceea ce provoacă sângerare excesivă și vânătăi.
Terapia de înlocuire a factorilor înlocuiește proteina lipsă din sânge, astfel încât sângele să se coaguleze corespunzător.
Persoanele cu hemofilie au acum
Medicii administrează
- Concentrate de factori derivati din plasmă: Plasma este un lichid galben pal care conferă sângelui consistența lichidității sale. Concentratul de factor derivat din plasmă este derivat din sângele uman.
- Concentrate de factor recombinant: Concentratele de factori recombinanți sunt create artificial și nu sunt derivate din sângele uman. Fundația Națională pentru Hemofilie susține utilizarea concentratelor de factor declinat pentru a preveni riscul de transmitere a virusurilor transmise prin sânge.
Cine are nevoie de terapie de înlocuire a factorilor?
Înlocuirea factorilor este o opțiune de tratament pentru persoanele cu afecțiuni de sângerare, cum ar fi:
| Boală | Proteine lipsă |
|---|---|
| hemofilia A | factorul VIII |
| hemofilia B | factorul IX |
| boala von Willebrand | factorul von Willebrand și factorul VIII |
Este posibil ca terapia de substituție să nu fie necesară dacă aveți hemofilie ușoară. În prezent, este opțiunea de tratament standard pentru persoanele cu hemofilie A severă.
Hemofilia A severă este definită ca având mai puțin de 1% activitate a factorului VIII din sânge.
Medicamentul desmopresina este adesea primul tratament pentru persoanele cu boala von Willebrand.
Terapiile de înlocuire a factorilor sunt principalele tratamente atunci când desmopresina nu funcționează.
Cum administrează medicii terapia de înlocuire a factorilor?
Terapia de înlocuire a factorilor este administrată prin injecții regulate în care factorul de coagulare lipsă este infuzat lent într-una dintre vene. Este adesea injectat într-o venă a brațului tău.
Aceste infuzii durează aproximativ 5-10 minute. Puteți obține perfuzia la o clinică sau acasă. Cu pregătirea echipei dumneavoastră de asistență medicală, este posibil să puteți efectua singur perfuziile.
Terapia de înlocuire a factorilor este administrată fie profilactic (preventiv) înainte de apariția sângerării, fie la cerere pentru a trata episoadele de sângerare după ce apar.
National Bleeding Disorders Foundation recomandă profilaxia tuturor persoanelor cu hemofilie A severă.
Puteți primi unul dintre cele două tipuri de terapii de înlocuire:
- Timp de înjumătățire standard: Nivelurile factorilor cresc imediat după ce ați primit o terapie standard cu timpul de înjumătățire, dar scad rapid în câteva zile. De obicei, injecțiile trebuie administrate de două până la patru ori pe săptămână.
- Timp de înjumătățire extins: Terapia cu timpul de înjumătățire extins provoacă, de asemenea, o creștere a nivelurilor de factori, dar acestea rămân mai ridicate mai mult decât în cazul terapiei standard cu timpul de înjumătățire. De obicei, primiți medicamente cu durata de înjumătățire extinsă o dată sau de două ori pe săptămână.
Care sunt complicațiile potențiale ale terapiei de înlocuire a factorilor?
Cea mai semnificativă complicație a terapiei de înlocuire a factorilor este dezvoltarea inhibitorilor.
Inhibitorii sunt anticorpi pe care ii produce sistemul imunitar care se leaga de factorii de coagulare injectati. Această legare reduce eficacitatea tratamentului dumneavoastră. Crește riscul de sângerare severă.
Potrivit Federației Mondiale a Hemofiliei, inhibitorii se dezvoltă la aproximativ 20-30% dintre persoanele cu hemofilie A și 3-5% dintre persoanele cu hemofilie B care primesc terapie de substituție.
Inhibitorii se dezvoltă de obicei în primele 75 de zile. Dacă dezvoltați inhibitori, nu mai sunteți eligibil pentru terapia de înlocuire a factorilor.
Concentratele de factori derivati din plasmă au, de asemenea, un risc mic de a transmite virusuri transmise prin sânge, cum ar fi HIV sau hepatita virală.
Cât costă terapia de înlocuire a factorilor și o acoperă asigurarea?
Potrivit National Bleeding Disorders Foundation, costul mediu anual al terapiilor cu factori de coagulare pentru o persoana cu hemofilie severa este de aproximativ 300.000 USD. Costul total al tratamentului medical poate fi de două ori mai mare.
Tratamentul poate fi mai ieftin pentru persoanele cu forme mai ușoare de hemofilie.
Dacă se formează inhibitori, costul este adesea de peste 1 milion de dolari pe an.
Furnizorii de asigurări pot acoperi costul terapiei de înlocuire a factorilor, dar de obicei percep deductibile mari sau coasigurări, unde trebuie să acoperiți un procent din costul total al tratamentului.
Furnizorii de asigurări de sănătate din Statele Unite nu pot refuza acoperirea pe baza unei afecțiuni de sănătate preexistente, cum ar fi hemofilia.
Contactați Fundația Națională pentru Tulburări de Sângerare pentru mai multe informații despre starea dumneavoastră și despre resursele potențiale disponibile pentru a vă ajuta să acoperiți costul tratamentului.
Terapia de înlocuire a factorilor este o opțiune de tratament pentru tulburările de sângerare, cum ar fi hemofilia și boala von Willebrand. Aceasta implică injectarea proteinelor lipsă în sânge pentru a ajuta sângele să se coaguleze. Aceste proteine pot proveni din sângele uman sau pot fi produse într-un laborator.
Terapia de substituție poate fi foarte costisitoare și costă de obicei sute de mii de dolari pe an. Discutați cu medicul dumneavoastră despre costul terapiei dumneavoastră și dacă este disponibilă asistență financiară.
Discussion about this post