Terapia cu celule stem pentru Parkinson: evoluții actuale și viitoare

Boala Parkinson este o tulburare neurologică cu simptome care devin mai severe în timp. Afecteaza aproximativ 1% a persoanelor cu vârsta de 60 de ani și mai mult din țările industrializate. Cauza exactă a bolii nu este cunoscută, dar experții cred că atât factorii genetici, cât și cei de mediu joacă un rol.

Boala Parkinson determină moartea neuronilor în anumite părți ale creierului tău, ceea ce duce la o scădere a dopaminei. Dopamina este un neurotransmițător. Celulele din creier eliberează dopamină ca o modalitate de a trimite semnale către alte celule din apropiere.

Când aveți Parkinson, o scădere a activității dopaminei poate duce la astfel de simptome precum:

tremurături
încetineala
rigiditate
tulburări de mers

Nu există leac pentru boala Parkinson. Dar, în ultimele decenii, cercetătorii au studiat terapia cu celule stem pentru a oferi opțiuni de tratament mai bune.

Citiți mai departe pentru a afla mai multe despre evoluțiile actuale și viitoare în utilizarea terapiei cu celule stem pentru tratarea bolii Parkinson.

Ce este terapia cu celule stem?

Celulele stem sunt speciale, deoarece sunt nediferențiate, ceea ce înseamnă că au potențialul de a deveni multe tipuri de celule specializate.

S-ar putea să vă gândiți la celulele stem ca resurse naturale pentru corpul dumneavoastră. Atunci când corpul dumneavoastră are nevoie de un anumit tip de celulă – de la celule osoase la celulele creierului – o celulă stem nediferențiată se poate transforma pentru a se potrivi nevoii.

Există trei tipuri principale de celule stem:

Celulele stem embrionare: Aceste celule sunt pluripotente, ceea ce înseamnă că se pot transforma în multe tipuri de celule găsite în corpul tău. După cum sugerează și numele, se găsesc în embrioni.
Celulele stem somatice: Denumite și celule stem adulte, acestea îndeplinesc în principal funcții de reparare. Ele se pot transforma în continuare, dar nu în atât de multe tipuri de celule specializate cât pot celulele stem embrionare.
Celule stem pluripotente induse (iPSC): Aceste celule stem sunt produse din celule care se schimbă genetic, care s-au maturizat deja.

Terapia cu celule stem este utilizarea celulelor stem – de obicei de la un donator, dar uneori din propriul corp – pentru a trata o tulburare.

Deoarece boala Parkinson duce la moartea celulelor creierului, cercetătorii încearcă să folosească celule stem pentru a înlocui celulele creierului din zonele afectate. Acest lucru ar putea ajuta la tratarea simptomelor bolii Parkinson.

Cum ar putea beneficia terapia cu celule stem boala Parkinson?

Cercetătorii explorează diferite abordări de utilizare a celulelor stem pentru a trata boala Parkinson.

Ideea actuală este de a introduce celule stem direct în zonele afectate ale creierului tău, unde acestea se pot transforma în celule cerebrale. Aceste noi celule ale creierului ar putea ajuta apoi la reglarea nivelului de dopamină, care ar trebui să îmbunătățească simptomele bolii.

Este important de menționat că experții cred că acesta ar fi doar un tratament pentru boala Parkinson și nu un leac.

În timp ce terapia cu celule stem are potențialul de a înlocui celulele creierului distruse de boala Parkinson, boala ar fi încă prezentă. Boala Parkinson ar distruge probabil celulele stem implantate în cele din urmă.

În prezent, nu este clar dacă terapia cu celule stem ar putea fi utilizată de mai multe ori pentru a continua să reducă simptomele bolii Parkinson sau dacă efectul ar fi același după mai multe proceduri.

Ce au descoperit studiile clinice?

Până la descoperirea procesului de creare a iPSC-urilor, singurele terapii cu celule stem pentru boala Parkinson au necesitat utilizarea celulelor stem embrionare. Acest lucru a venit cu provocări etice și practice, făcând cercetarea mai dificilă.

După ce iPSC-urile au devenit disponibile, celulele stem au fost utilizate în studiile clinice pentru multe afecțiuni care implică leziuni neuronale, cu rezultate generale mixte.

Primul studiu clinic folosind iPSC pentru a trata boala Parkinson a fost în 2018 în Japonia. A fost un proces foarte mic, cu doar șapte participanți. Alte studii au fost finalizate folosind modele animale.

Până acum, studiile au arătat o îmbunătățire a simptomelor care afectează mișcarea, precum și a simptomelor nemotorii, cum ar fi controlul vezicii urinare.

Unele provocări apar din sursa celulelor stem.

Terapia cu celule stem poate fi considerată ca fiind similară cu un transplant de organe. Dacă iPSC-urile sunt derivate de la un donator, poate fi necesar să utilizați medicamente imunosupresoare pentru a preveni corpul dumneavoastră să respingă celulele.

Dacă iPSC-urile sunt derivate din propriile celule, corpul dumneavoastră ar putea fi mai puțin probabil să le respingă. Dar experții cred că acest lucru va întârzia terapia cu celule stem în timp ce iPSC-urile sunt făcute într-un laborator. Acest lucru va fi probabil mai costisitor decât utilizarea unei linii consacrate de iPSC-uri testate de la un donator.

Pe ce se va concentra următoarea generație de studii clinice?

Există multe simptome ale bolii Parkinson. Aceștia sunt adesea evaluați utilizând Scala unificată de evaluare a bolii Parkinson (UPDRS) sau revizuirea actualizată a acestei scale de către Movement Disorder Society, MDS-UPDRS.

Studiile clinice de astăzi caută, în general, să îmbunătățească în mod semnificativ scorurile UPDRS sau MDS-UPDRS pentru persoanele cu boala Parkinson.

Unele studii testează noi metode de administrare, cum ar fi perfuzia intravenoasă sau aplicațiile topice. Alții caută să determine cel mai sigur număr de doze eficiente. Și alte studii măsoară siguranța generală în timpul utilizării de noi dispozitive medicale în terapia cu celule stem.

Acesta este un domeniu activ de cercetare. Studiile viitoare vor ajuta la restrângerea celei mai sigure și eficiente abordare a terapiei cu celule stem pentru boala Parkinson.

Când va fi disponibilă terapia cu celule stem pentru boala Parkinson?

Studiile clinice sunt de obicei efectuate în trei faze. Fiecare fază adaugă mai mulți participanți, prima fază fiind de obicei limitată la câteva zeci de persoane și câteva mii în a treia fază. Scopul este de a testa siguranța și eficacitatea tratamentului.

Studiile clinice care testează terapia cu celule stem pentru boala Parkinson sunt încă în faze incipiente. Dacă studiile actuale au succes, probabil că vor mai dura 4 până la 8 ani până când acest tratament este disponibil pe scară largă.

Participarea la studiile clinice

Studiile clinice în curs de desfășurare pentru tratarea bolii Parkinson folosind terapia cu celule stem pot fi disponibile în zona dumneavoastră. Dacă acest lucru vă interesează, verificați din nou în mod regulat, deoarece noi teste pot fi adăugate mai târziu.

Asigurați-vă că menționați intențiile dumneavoastră și unui medic sau unui profesionist din domeniul sănătății. Ei pot avea informații suplimentare specifice circumstanțelor dumneavoastră.

Scopul terapiei cu celule stem pentru boala Parkinson este de a înlocui celulele creierului distruse cu celule stem sănătoase, nediferențiate. Aceste celule stem se pot transforma apoi în celule cerebrale și pot ajuta la reglarea nivelului de dopamină. Experții cred că acest lucru poate ameliora multe dintre simptomele bolii Parkinson.

Această terapie este încă în stadiile incipiente ale testării clinice. Multe studii sunt fie propuse, în curs de recrutare, fie deja active. Rezultatele acestor studii vor determina cât de curând terapia cu celule stem ar putea deveni disponibilă pe scară largă ca tratament pentru boala Parkinson.

În prezent, nu se crede că terapia cu celule stem va vindeca boala Parkinson. Dar ar putea fi o alternativă la tratamentele existente, cum ar fi terapiile medicamentoase și stimularea profundă a creierului.