În ultimii câțiva ani, au existat sute de știri naționale și internaționale despre noile medicamente pentru boala Alzheimer care folosesc anticorpi monoclonali pentru a viza amiloidul din creier.
Unul dintre aceste medicamente este lecanemab, care a primit aprobarea deplină de către Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA la 6 iulie 2023. Un alt medicament este aducanumab, care a fost aprobat condiționat de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA pe 7 iunie 2021.
Recent, un al treilea medicament, donanemab, a fost în titlurile știrilor.
La 2 iulie 2024, Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite a acordat aprobarea deplină pentru medicamentul donanemab (numele de marcă Kisunla).
Pe 17 iulie 2023, compania farmaceutică Eli Lilly a publicat rezultatele complete ale studiului de fază 3 la Conferința Internațională a Asociației Alzheimer din Țările de Jos.
Jurnalul Asociației Medicale Americane a postat acum pe site-ul său setul complet de rezultate ale studiului donanemab de fază 3 – împreună cu câteva editoriale importante despre avantajele și dezavantajele acestui studiu de droguri.
Unele dintre rezultatele eliberate până acum pentru medicamentul donanemab sunt într-adevăr pozitive.
Cu toate acestea, acest medicament nu este un leac. Ceea ce poate face medicamentul donanemab este să încetinească progresia bolii Alzheimer la unii oameni.
Acest medicament este destinat numai pacienților cu deficiență cognitivă ușoară sau stadiu de demență ușoară a bolii Alzheimer. Acest medicament nu este destinat persoanelor aflate în stadiile ulterioare ale bolii Alzheimer. Și acest medicament nu este pentru persoanele cu alte forme de demență.
Va fi nevoie de timp pentru o evaluare comunitară științifică mai largă a datelor complete ale studiului de fază 3 ale Donamab.
Există, de asemenea, cel puțin alte patru studii de fază 3 cu donanemab care sunt în curs de desfășurare. Aceste studii nu vor fi finalizate până în 2024, 2025 și 2027.
Între timp, iată câteva întrebări cheie pe care le auzim de la oameni despre donanemab – și câteva răspunsuri, de asemenea.
Ce este donanemab? Cum acţionează acest medicament?
- Donanemab este un tratament cu anticorpi monoclonali.
- Donanemab este un medicament administrat intravenos care este conceput pentru a viza plăcile de amiloid din creierul persoanelor cu deficiențe cognitive ușoare sau în stadiile incipiente ale bolii Alzheimer.
- Acest medicament se va lega de acele plăci de amiloid și va permite organismului să le elimine din creier.
- Pe scurt, principala acțiune a medicamentului donanemab (Kisunla™) este îndepărtarea plăcilor de amiloid din creier.
Care au fost rezultatele cheie din cele mai recente date din studiile despre donanemab?
- Acest medicament a fost capabil să încetinească progresia bolii la unii oameni.
- Aproape jumătate (47%) dintre persoanele tratate cu donanemab (comparativ cu 29% tratate cu placebo) nu au avut progresie clinică a demenței după un an. (Nici o progresie clinică nu a fost definită ca nicio scădere a scorului lor CDR-SB).
- Tratamentul cu donanemab a redus placa de amiloid în medie cu 84% după 18 luni, comparativ cu o scădere cu 1% a persoanelor care iau un placebo.
- Persoanele care au luat medicamentul donanemab au prezentat un risc cu 37% mai mic de a progresa la următoarea etapă a bolii, comparativ cu persoanele care au luat un placebo.
A funcționat medicamentul donanemab mai bine pentru unii oameni decât pentru alții?
Da, deoarece efectul acestui medicament depinde de câțiva factori:
- Donanemab părea a fi mai eficient la persoanele care aveau deficiențe cognitive ușoare decât la persoanele care se aflau în stadiile incipiente ale bolii Alzheimer.
- De asemenea, acest medicament părea a fi mai eficient la persoanele sub 75 de ani decât la persoanele peste 75 de ani.
- Acest medicament părea a fi mai eficient la persoanele cu niveluri scăzute până la medii de proteină tau decât la persoanele cu niveluri mai mari de proteină tau.
Care sunt preocupările majore legate de donanemab până acum?
- Unii cercetători au subliniat că grupul de persoane care au participat la acest cel mai recent studiu nu a fost suficient de divers pentru a se asigura că medicamentul donanemab va fi sigur și eficient pentru o varietate de oameni.
- Acei cercetători notează că 91,5% dintre persoanele din grupul de studiu de fază 3 erau persoane albe. Prin comparație, conform datelor recensământului populației pentru SUA (unde s-a bazat studiul), 75,5% din populația SUA sunt persoane albe.
- Drept urmare, acei cercetători au ajuns la concluzia că, „similar cu studiile anterioare cu lecanemab și aducanumab, acest studiu cu donanemab nu oferă suficiente dovezi de siguranță sau eficacitate în rândul persoanelor rasializate ca indieni americani sau nativi din Alaska, asiatici, negri sau hispanici”.
- În plus, majoritatea persoanelor care trăiesc cu demență au mai multe probleme de sănătate. Dar grupul de oameni din studiu avea tendința de a avea doar demența ca principală problemă de sănătate. Deci grupul de oameni pe care a fost testat acest medicament nu se potrivește cu populațiile din lumea reală când vine vorba de starea de sănătate.
Care sunt preocupările majore cu privire la aceste medicamente cu anticorpi monoclonali pentru boala Alzheimer?
- O altă îngrijorare pe care unii cercetători au ridicat-o se referă la barierele de accesibilitate la medicamente precum donanemab, lecanemab și aducanumab.
- Toate aceste trei medicamente sunt administrate intravenos lunar sau de două ori pe lună. Acest lucru necesită acces la facilități medicale specializate și transport la și de la aceste facilități.
- Toate aceste trei medicamente necesită, de asemenea, scanare frecventă a creierului pentru a monitoriza eficacitatea și siguranța.
- Resurse pentru perfuzia intravenoasă și pentru scanarea creierului nu sunt disponibile pe scară largă în comunitățile minorizate, subliniază unii cercetători.
- Alți cercetători notează că, în cel mai bun caz, acești anticorpi monoclonali pot fi luați în considerare doar pentru un subgrup de persoane cu boala Alzheimer. Persoanele cu niveluri ridicate de proteină tau ar putea să nu beneficieze.
Câte persoane au participat la cel mai recent studiu cu donanemab?
- Au fost 1.736 de persoane care au participat la cel mai recent studiu.
- Toți aveau între 60 și 85 de ani.
- Toți au trebuit să aibă simptome precoce ale bolii Alzheimer și au fost diagnosticați fie cu Deficiență cognitivă ușoară, fie cu demență ușoară din cauza bolii Alzheimer.
- Ca parte a criteriilor de studiu, persoanele din studiu au trebuit să aibă modificări ale structurii creierului tipice bolii Alzheimer.
Care au fost efectele secundare raportate până acum?
- Ca și în cazul altor medicamente de acest tip, în cadrul studiului au fost găsite anomalii de imagistică legate de amiloid (ARIA). Au fost raportate două tipuri de aceste anomalii:
- Umflare temporară într-o zonă sau zone ale creierului (ARIA-E)
- Microhemoragii sau sideroză superficială (ARIA-H)
- Umflarea temporară într-o zonă sau zone ale creierului (ARIA-E) a apărut la 24% dintre persoanele care au luat medicamentul donanemab.
- Microhemoragiile sau sideroza superficială (ARIA-H) au apărut la 31,4% dintre persoanele care au luat medicamentul donanemab și la 13,6% dintre persoanele care au luat un placebo.
Dintre persoanele din acest studiu, 1,6% au prezentat anomalii grave de imagistică legate de amiloid (ARIA). Două persoane din proces au murit din cauza ARIA și o a treia persoană a murit după un incident de ARIA gravă.
Când vom afla mai multe despre donanemab/Kisunla?
Acum că au fost publicate rezultatele complete ale studiului de Faza 3, oamenii de știință din întreaga lume vor analiza datele îndeaproape. Această evaluare comunitară științifică mai largă, riguroasă a riscurilor și beneficiilor donanemabului va continua pentru ceva timp.
Potrivit clinicaltrials.gov, cel puțin alte patru studii de fază 3 cu donanemab sunt încă în desfășurare. Aceste studii urmează să fie finalizate în 2024, 2025 și 2027. Când aceste studii vor fi publicate, vom ști mai multe despre riscurile și beneficiile donanemabului.
Ce altceva ar trebui să știu acum despre dezvoltarea medicamentelor pentru demență?
Există acum peste 127 de medicamente pentru demență în dezvoltare la nivel internațional. Un impuls major în domeniul dezvoltării medicamentelor este găsirea de medicamente care tratează cauzele subiacente ale demenței, nu doar simptomele demenței.
Trebuie să știți că peste 50 de boli și afecțiuni diferite pot provoca demență. Prin urmare, dezvoltarea medicamentelor va fi diferită pentru diferite tipuri de demență. Medicamentele acoperite cel mai des în știri sunt cele care au ca scop tratarea bolii Alzheimer – cea mai comună formă de demență.
Surse de informare:
Discussion about this post